Utilizarea terapiei genice pentru tratamentul hemofiliei este în multe privințe o opțiune promițătoare, dar are și unele dezavantaje. Pe partea pro, hemofilia este o tulburare genetică ideală de tratat în acest mod, deoarece apare din cauza unui singur defect genetic. Acest tip de tratament poate fi considerat de succes chiar dacă are ca rezultat doar creșteri minime ale factorilor de coagulare din sânge, deoarece acesta este încă un beneficiu enorm pentru pacienți. Pe de altă parte, rezultatele studiilor clinice cu subiecți de testare umani au fost inconsecvente. Există, de asemenea, riscul ca organismul pacientului să dezvolte anticorpi la vectorii virali utilizați pentru a furniza materialul genetic către celule.
Unul dintre principalele avantaje ale terapiei genice pentru hemofilie este modul în care apare boala. În ceea ce privește o tulburare genetică, este destul de simplă, cauzată de un defect genetic cunoscut care limitează capacitatea organismului de a genera factori de coagulare în sânge. Spre deosebire de alte boli genetice care pot implica numeroase defecte, hemofilia este relativ ușor de vizat pentru terapia genică.
Un alt motiv pentru care terapia genică pentru hemofilie este atât de promițătoare este că chiar și succesul minim al procedurii poate însemna îmbunătățirea semnificativă a calității vieții pacienților. În unele teste, terapia a dus la o ușoară creștere a factorilor de coagulare din sânge, cu mult sub normal, dar timpul necesar pentru coagularea sângelui subiectului a scăzut semnificativ. Persoanele care văd astfel de îmbunătățiri pot fi capabile să meargă pentru perioade lungi de timp fără perfuzii suplimentare de factor de coagulare.
Terapia genică pentru hemofilie nu este totuși pozitivă, deoarece rezultatele tratamentului sunt destul de inconsecvente. Au fost făcute multe studii făcute pe animale, adesea cu rezultate bune, dar asta nu s-a tradus în rezultate similare la ființe umane. Metode diferite de administrare prin diferite tipuri de vectori virali, precum și doze diferite, au condus la rezultate mixte, cu o metodă de tratament constant de succes dovedindu-se încă evazivă.
Metoda de tratament este un alt contra atunci când vine vorba de terapia genică pentru hemofilie. Pentru a aduce materialul genetic la celule, este necesar să-l atașați de viruși, care sunt apoi injectați în organism pentru a putea invada acele celule. În unele cazuri, acest lucru poate declanșa un răspuns imun la pacient. Corpul său poate produce apoi anticorpi care distrug virușii, împiedicând efectuarea tratamentului.