Hemofilia este o boală rară a sângelui care împiedică coagularea să aibă loc în mod corespunzător. Tratamentul pentru hemofilie va varia în funcție de severitatea bolii și de tipul de hemofilie implicat — hemofilia A sau hemofilia B, mult mai puțin frecventă. Tipurile de tratament pentru hemofilie includ perfuzii de sânge, terapia hormonală, medicamentele antifibrinolitice și terapia genică.
Cel mai frecvent tratament pentru hemofilie constă în perfuzii folosite pentru a înlocui factorii de coagulare absenți din sânge. Acest tratament implică injectarea factorului de coagulare direct în fluxul sanguin. Factorul de coagulare ajută la prevenirea sângerării înainte de a începe sau la oprirea sângerării după ce a început. Acest tratament este utilizat cel mai adesea în cazul hemofiliei severe, dar poate fi utilizat la pacienții care au hemofilie moderată. Aproape niciodată nu este folosit pentru hemofilia ușoară.
Un alt tratament posibil pentru hemofilie este desmopresina, un hormon sintetic care poate fi utilizat pentru tratarea hemofiliei uşoare până la moderate. Este folosit pentru a înlocui hormonul natural vasopresină, care controlează tensiunea arterială. Atunci când un hemofilic este rănit, desmopresina va ajuta lucrând pentru a controla și a îngusta vasele de sânge pentru a încuraja coagularea.
Desmopresina se bazează pe proteinele stocate în organism pentru a face coagularea. Nivelul de proteine stocate variază de la persoană la persoană, astfel încât eficacitatea desmopresinei va fi diferită pentru fiecare pacient. Un alt dezavantaj al desmopresinei este că poate trata doar hemofilia A și nu va ajuta persoanele cu hemofilie B.
Medicamentele antifibrinolitice sunt utilizate ca tratament pentru hemofilie în circumstanțe speciale sau în combinație cu alte metode. Aceste medicamente funcționează pentru a neutraliza substanțele chimice din membranele mucoase din nas, gură și tractul urinar care funcționează pentru descompunerea cheagurilor de sânge. Această metodă se limitează la oprirea pierderii excesive de sânge în nas, gură și tractul urinar. Este adesea folosit pentru a opri sângerările nazale sau sângerările din gură după o intervenție chirurgicală dentară.
Terapia genică reprezintă un potențial remediu pentru hemofilie. S-au înregistrat succese timpurii notabile și cercetătorii au fost plini de speranță, dar rezultatele reale la oameni au fost amestecate. Au fost efectuate cercetări pe animale și au sugerat că există speranță pentru un leac.