Terapia genică a liniei germinale este o formă de tratament a bolii în care modificările genetice sunt făcute la nivelul liniei germinale, sau stadiul preembrionar, la spermatozoizi sau ovule. Aceasta este spre deosebire de abordarea somatică tradițională, în care încercarea de a trata boala se face la nivel genetic în organismele complet mature. Deși terapia genică a liniei germinale este un tratament mai eficient, ea poartă cu ea o varietate de preocupări etice și societale controversate.
Terapia genică somatică a fost practicată de la începutul anilor 1990 cu o eficacitate foarte limitată. În terapia genică somatică, genele care funcționează defectuos sunt înlocuite sau îmbunătățite genetic la un pacient cu scopul de a trata gena vizată. Aceste tratamente s-au dovedit adesea a fi ineficiente sau temporare. Avantajul fundamental al terapiei genice pentru liniile germinale este că schimbarea genetică este transmisă în embrion ca o parte permanentă și naturală a dezvoltării. Astfel de modificări genetice sunt ireversibile și pot fi apoi transmise de către subiect descendenților săi.
Ambele forme de terapie genetică utilizează, în general, aceeași metodă dovedită, sau vector, pentru introducerea de noi instrucțiuni genetice în celule. Virușii, care altfel sunt inofensivi pentru organism, sunt folosiți ca mecanisme de transport. O parte din structura lor genetică este modificată pentru a transporta gena dorită și apoi sunt inserate în gazdă, unde își integrează ADN-ul în structura celulară a ADN-ului celulelor gazdă. Ei se reproduc împreună cu celulele gazdei, răspândind astfel gena modificată în tot organismul.
Unde eșuează tratamentele somatice este modul în care acest nou material genetic este adoptat de organism. Adesea, există răspunsuri imune, efecte secundare ale prezenței virusului și leziuni ale celulei care pot duce la mutații și cancer. De asemenea, multe boli sunt adesea rezultatul mai multor slăbiciuni genetice care nu pot fi tratate prin corectarea unei singure gene. Terapia genică a liniei germinale ocolește majoritatea acestor probleme în timp ce creează altele noi.
Tratamentul de succes cu terapia genică a liniei germinale este probabil să nu aibă deloc răspuns imun. De asemenea, este mai ușor să faci modificări în spermatozoizi sau ovule decât să încerci să tratezi o tulburare genetică complexă și stabilită la un adult. Prin contrast, terapia genică a liniei germinale, dacă este defectuoasă, poate fi mult mai dăunătoare pentru embrion decât un adult, ducând la deformare sau moarte.
Probleme etice apar și atunci când devine posibilă utilizarea terapiei genetice a liniei germinale pentru a modifica caracteristicile fundamentale ale unui individ. Astfel de modificări pot apărea în sex, înălțime, inteligență, culoarea pielii și așa mai departe. La o scară mai mare, acesta ar putea deveni un program de eugenie, manipulând populații întregi pentru a elimina trăsăturile nedorite.