Vectorii de terapie genetică, cunoscuți și ca vectori de transfer de gene sau vectori virali, sunt mecanismul prin care o genă sănătoasă este inserată în catena normală de acid dezoxiribonucleic (ADN) a unei persoane. De obicei, vectorii de terapie genetică sunt viruși care au fost modificați pentru a transporta gene umane. În 2011, știința terapiei genice este încă în fazele sale incipiente, deși mulți medici speră că ar putea într-o zi să corecteze multe tipuri diferite de afecțiuni genetice.
Există o serie de tipuri diferite de virusuri utilizate în terapia genică. Unele dintre cele mai comune tipuri includ virusurile adeno-asociate, virusurile herpes simplex, retrovirusurile și adenovirusurile. Fiecare dintre aceste tipuri de virus afectează diferite tipuri de celule, ceea ce înseamnă că sunt folosite în terapia genică pentru a viza diferite tulburări. Virușii adeno-asociați, de exemplu, sunt proiectați să se atașeze de cromozomul 19, în timp ce virusurile herpes simplex evidențiază neuronii.
Virușii care au fost modificați pentru a deveni vectori de terapie genetică nu sunt aceeași versiune a virusului care dăunează oamenilor. Materialul genetic din aceste virusuri modificate a fost înlocuit cu gene umane sănătoase care pot oferi un leac pentru o afecțiune medicală. Un virus herpes-simplex modificat care este utilizat în terapia genică nu poate provoca herpes deoarece materialul genetic care provoacă herpes a fost îndepărtat din virus.
Toți virusurile utilizați ca vectori de terapie genetică trebuie să fie capabili de a replica ADN-ul și nu doar acidul ribonucleic (ARN), deoarece ARN-ul nu poate fi utilizat pentru a înlocui o secțiune deteriorată a ADN-ului uman. În afară de viruși, există alte câteva moduri prin care medicii pot introduce ADN sănătos în celulele unui pacient. O formă non-virus de vector de terapie genică este o lipide sau grăsime. Lipidele intră într-o celulă țintă, unde eliberează ADN sănătos pentru a trata tulburarea. De asemenea, este posibil să se atașeze ADN-ul sănătos la o altă moleculă care ar intra în mod normal într-o celulă țintă.
Deși este posibil să se introducă ADN sănătos direct în celulele țintă, această abordare nu este la fel de practică ca utilizarea virușilor ca vectori de terapie genetică. Introducerea ADN-ului direct în celulele țintă necesită o cantitate mare de ADN, deoarece ADN-ul sănătos nu va fi replicat așa cum este în timpul ciclului de viață al virusului modificat. În plus, numai anumite tipuri de celule pot primi ADN prin utilizarea de molecule sau lipide.