Η αποκαρβοξυλάση DOPA είναι ένας τύπος ενζύμου, μια πρωτεΐνη που βοηθά να λάβει χώρα μια χημική αντίδραση. Βρίσκεται στο σώμα, όπου επιτρέπει τη μετατροπή μιας ουσίας που ονομάζεται λεβοντόπα, ή L-DOPA, σε ντοπαμίνη. Το L-DOPA χρησιμοποιείται ως θεραπεία για άτομα με νόσο του Πάρκινσον, τα οποία έχουν έλλειψη ντοπαμίνης στον εγκέφαλο. Καθώς η αποκαρβοξυλάση DOPA βρίσκεται σε όλο το σώμα, υπάρχει το πρόβλημα ότι η L-DOPA που χορηγείται σε ασθενείς με Πάρκινσον μπορεί να μετατραπεί σε ντοπαμίνη πριν φτάσει στον εγκέφαλο. Προκειμένου να αποφευχθεί αυτό, αυτό που ονομάζεται αναστολέας αποκαρβοξυλάσης DOPA, μια ουσία που εμποδίζει την αποκαρβοξυλάση DOPA να λειτουργεί εκτός του εγκεφάλου, χορηγείται συνήθως μαζί με το L-DOPA.
Η νόσος του Πάρκινσον είναι μια διαταραχή του εγκεφάλου, όπου τα κύτταρα πεθαίνουν σε μια περιοχή που ονομάζεται μέλαινα ουσία, η οποία είναι υπεύθυνη για τον έλεγχο της κίνησης. Αυτά τα κύτταρα κανονικά θα παράγουν ντοπαμίνη την οποία χρησιμοποιούν για να στείλουν νευρικά σήματα στους μύες για να δημιουργήσουν κίνηση. Στη νόσο του Πάρκινσον, η προοδευτική απώλεια κυττάρων και η αυξανόμενη ανεπάρκεια ντοπαμίνης προκαλούν τελικά προβλήματα όπως τρέμουλο ή τρόμο, άκαμπτους μύες και αργή κίνηση. Τις περισσότερες φορές, ένας τρόμος εμφανίζεται στο ένα ή και στα δύο χέρια και είναι χειρότερο σε ηρεμία. Το περπάτημα επιδεινώνεται σε ανακάτεμα, το άτομο μπορεί περιστασιακά να παγώνει τελείως και ο συντονισμός γίνεται ανεπαρκής, με αποτέλεσμα να πέφτει.
Η τυπική θεραπεία για τη νόσο του Πάρκινσον περιλαμβάνει την αύξηση της ποσότητας ντοπαμίνης που είναι διαθέσιμη στα υπόλοιπα κύτταρα στη μέλαινα ουσία. Η ίδια η ντοπαμίνη δεν μπορεί να ληφθεί, γιατί δεν απορροφάται πολύ καλά από το έντερο και δεν εισέρχεται αποτελεσματικά στον εγκέφαλο, το μέρος όπου χρειάζεται. Το L-DOPA είναι μια καλύτερη εναλλακτική λύση γιατί μπορεί να διεισδύσει στον εγκέφαλο και επίσης απορροφάται καλά από το έντερο. Μέσα στον εγκέφαλο, η L-DOPA μετατρέπεται από το ένζυμο αποκαρβοξυλάση DOPA σε ντοπαμίνη, αλλά δυστυχώς η αποκαρβοξυλάση DOPA στο υπόλοιπο σώμα μετατρέπει επίσης την L-DOPA. Αυτό σημαίνει ότι απαιτούνται πολύ υψηλότερες δόσεις L-DOPA για να διασφαλιστεί ότι φτάνει στον εγκέφαλο και ο σχηματισμός ντοπαμίνης σε ιστούς έξω από τον εγκέφαλο προκαλεί παρενέργειες, όπως ακανόνιστο καρδιακό παλμό και ναυτία.
Οι αναστολείς της αποκαρβοξυλάσης DOPA, όπως η καρβιντόπα, είναι φάρμακα που δεν εισέρχονται στον εγκέφαλο αλλά εμποδίζουν τη διάσπαση του L-DOPA στο υπόλοιπο σώμα. Αυτό σημαίνει ότι απαιτείται πολύ χαμηλότερη δόση L-DOPA για να επιτευχθεί η απαιτούμενη συγκέντρωση στον εγκέφαλο και μειώνονται οι παρενέργειες που προκαλούνται από την παραγωγή ντοπαμίνης εκτός του εγκεφάλου. Για τη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον, το L-DOPA χορηγείται πάντα σε συνδυασμό με έναν αναστολέα αποκαρβοξυλάσης DOPA. Αν και η φαρμακευτική αγωγή δεν μπορεί να αποτρέψει την εξέλιξη της νόσου του Πάρκινσον, μπορεί να αυξήσει τη μακροζωία και μπορεί να βοηθήσει στον έλεγχο των συμπτωμάτων για αρκετά χρόνια.