Η γονιδιακή θεραπεία βλαστικής σειράς είναι μια μορφή θεραπείας της νόσου όπου πραγματοποιούνται γενετικές αλλοιώσεις στη βλαστική σειρά ή στο προεμβρυϊκό στάδιο, στο σπέρμα ή στα ωάρια. Αυτό έρχεται σε αντίθεση με την παραδοσιακή σωματική προσέγγιση, όπου μια προσπάθεια αντιμετώπισης της νόσου γίνεται σε γενετικό επίπεδο σε πλήρως ώριμους οργανισμούς. Αν και η γονιδιακή θεραπεία βλαστικής γραμμής είναι μια πιο αποτελεσματική θεραπεία, φέρει μαζί της μια ποικιλία αμφιλεγόμενων ηθικών και κοινωνικών ανησυχιών.
Η σωματική γονιδιακή θεραπεία εφαρμόζεται από τις αρχές της δεκαετίας του 1990 με πολύ περιορισμένη αποτελεσματικότητα. Στη σωματική γονιδιακή θεραπεία, τα γονίδια που δυσλειτουργούν αντικαθίστανται ή ενισχύονται γενετικά σε έναν ασθενή με στόχο τη θεραπεία του στοχευόμενου γονιδίου. Αυτές οι θεραπείες έχουν συχνά αποδειχθεί αναποτελεσματικές ή προσωρινές. Το θεμελιώδες πλεονέκτημα της γονιδιακής θεραπείας βλαστικής σειράς είναι ότι η γενετική αλλαγή μεταφέρεται στο έμβρυο ως μόνιμο και φυσικό μέρος της ανάπτυξης. Τέτοιες γενετικές αλλαγές είναι μη αναστρέψιμες και στη συνέχεια μπορούν να μεταδοθούν από το άτομο στους απογόνους του.
Και οι δύο μορφές γονιδιακής θεραπείας χρησιμοποιούν γενικά την ίδια αποδεδειγμένη μέθοδο, ή φορέα, για την εισαγωγή νέων γενετικών οδηγιών στα κύτταρα. Οι ιοί, οι οποίοι κατά τα άλλα είναι αβλαβείς για τον οργανισμό, χρησιμοποιούνται ως μηχανισμοί μεταφοράς. Μέρος της γενετικής τους δομής μεταβάλλεται για να φέρει το επιθυμητό γονίδιο και στη συνέχεια εισάγονται στον ξενιστή, όπου ενσωματώνουν το DNA τους στην κυτταρική δομή του DNA των κυττάρων ξενιστή. Αναπαράγονται μαζί με τα κύτταρα του ξενιστή, εξαπλώνοντας έτσι το αλλοιωμένο γονίδιο σε όλο το σώμα.
Εκεί που αποτυγχάνουν οι σωματικές θεραπείες είναι το πώς αυτό το νέο γενετικό υλικό υιοθετείται από τον οργανισμό. Συχνά υπάρχουν ανοσοαποκρίσεις, παρενέργειες από την παρουσία του ιού και βλάβη στο κύτταρο που μπορεί να οδηγήσει σε μετάλλαξη και καρκίνο. Επίσης, πολλές ασθένειες είναι συχνά το αποτέλεσμα πολλών γενετικών αδυναμιών που δεν μπορούν να αντιμετωπιστούν με τη διόρθωση μόνο ενός γονιδίου. Η γονιδιακή θεραπεία βλαστικής σειράς παρακάμπτει τα περισσότερα από αυτά τα προβλήματα ενώ δημιουργεί νέα δικά της.
Η επιτυχής θεραπεία με γονιδιακή θεραπεία βλαστικής γραμμής είναι πιθανό να μην έχει καθόλου ανοσοαπόκριση. Επίσης, είναι ευκολότερο να γίνουν αλλαγές στο σπέρμα ή στα ωάρια παρά στην προσπάθεια αντιμετώπισης μιας πολύπλοκης και εγκατεστημένης γενετικής διαταραχής σε έναν ενήλικα. Αντίθετα, η γονιδιακή θεραπεία βλαστικής γραμμής, εάν είναι ελαττωματική, μπορεί να είναι πολύ πιο επιβλαβής για το έμβρυο από έναν ενήλικα, με αποτέλεσμα παραμόρφωση ή θάνατο.
Προκύπτουν επίσης ηθικά ζητήματα όπου καθίσταται δυνατή η χρήση γονιδιακής θεραπείας βλαστικής σειράς για την αλλαγή των θεμελιωδών χαρακτηριστικών ενός ατόμου. Τέτοιες αλλαγές μπορεί να συμβούν στο φύλο, το ύψος, την ευφυΐα, το χρώμα του δέρματος κ.λπ. Σε μεγαλύτερη κλίμακα, αυτό θα μπορούσε να γίνει ένα πρόγραμμα ευγονικής, που χειραγωγεί ολόκληρους πληθυσμούς για να εξαλείψει ανεπιθύμητα χαρακτηριστικά.