Νέες ιατρικές θεραπείες και φαρμακευτικά προϊόντα εισέρχονται συνεχώς στην αγορά και τα περισσότερα αναπτύσσονται χρησιμοποιώντας κλινικές δοκιμές. Αυτές είναι επιστημονικές μελέτες που χρησιμοποιούν εθελοντές ανθρώπους, συνήθως για να δοκιμάσουν ένα προϊόν ή μια θεραπεία. Μπορούν να βοηθήσουν στον προσδιορισμό του εάν μια συγκεκριμένη θεραπεία είναι ασφαλής και αποτελεσματική για τη θεραπεία μιας συγκεκριμένης πάθησης. Οι κλινικές δοκιμές είναι ζωτικής σημασίας εργαλεία για την εύρεση νέων, αποτελεσματικών ιατρικών θεραπειών.
Οι κλινικές δοκιμές αποτελούν τη ραχοκοκαλιά πολλών νέων θεραπειών, ιδιαίτερα θεραπειών για τον καρκίνο, και οι περισσότερες διεξάγονται σε πανεπιστήμια ή ερευνητικά νοσοκομεία. Τα περισσότερα έχουν συγκεκριμένα κριτήρια συμπερίληψης/αποκλεισμού που διαφέρουν από δοκιμή σε δοκιμή. Για παράδειγμα, κάποιος σε ένα φάρμακο για την παχυσαρκία μπορεί να προσδιορίσει συμμετέχοντες που δεν έχουν υποβληθεί σε χειρουργική επέμβαση απώλειας βάρους ή εκείνους που δεν έχουν λάβει συνταγογραφούμενα φάρμακα απώλειας βάρους σε μια συγκεκριμένη χρονική περίοδο. Αυτό διασφαλίζει ότι οι άγνωστες ή ασυνήθιστες περιστάσεις είναι λιγότερο πιθανό να επηρεάσουν το αποτέλεσμα της δοκιμής.
Ορισμένες δοκιμές χρησιμοποιούν μια ομάδα ελέγχου στην οποία χορηγείται ένα εικονικό φάρμακο ή η τυπική θεραπεία για μια ασθένεια και τα αποτελέσματα συγκρίνονται με εκείνα που λαμβάνουν την πειραματική θεραπεία. Άλλοι χρησιμοποιούν μια διπλή τυφλή διαδικασία, στην οποία ούτε οι ερευνητές ούτε οι ασθενείς γνωρίζουν ποια ομάδα λαμβάνει τη θεραπεία ή ένα εικονικό φάρμακο.
Ένας εθελοντής ασθενής μπορεί να παρουσιάσει δυσάρεστες παρενέργειες και μπορεί να πρέπει να επισκέπτεται συχνά έναν ιατρό για αξιολόγηση. Αυτοί οι παράγοντες μπορεί να είναι ένα μειονέκτημα, αλλά πολλοί εθελοντές είναι πρόθυμοι να διακινδυνεύσουν αυτές τις παρενέργειες για την πιθανότητα ίασης. Οι συμμετέχοντες μπορούν να εγκαταλείψουν τη δοκιμή ανά πάσα στιγμή, αν και μπορεί να ερωτηθούν γιατί εγκαταλείπουν τη μελέτη.
Οι κλινικές δοκιμές διεξάγονται συνήθως σε τρεις φάσεις πριν το φάρμακο που ελέγχεται λάβει την κυβερνητική έγκριση. Η Φάση Ι είναι η πρώτη και μικρότερη μελέτη, που χρησιμοποιεί ομάδες που αριθμούν μεταξύ 20 και 80 ασθενών για να ελεγχθεί η αποτελεσματικότητα και η βέλτιστη δοσολογία ενός φαρμάκου και να εντοπιστούν τυχόν παρενέργειες. Η Φάση ΙΙ χρησιμοποιεί ομάδες μεταξύ 100 και 300 ατόμων για να δοκιμάσει περαιτέρω την ασφάλεια του φαρμάκου και να κάνει περισσότερες σημειώσεις σχετικά με την αποτελεσματικότητά του. Η Φάση III συγκρίνει την πειραματική θεραπεία με τις τυπικές θεραπείες και την αξιολογεί περαιτέρω ως προς την ασφάλεια και το εύρος δοσολογίας. Όταν ένα φάρμακο λάβει έγκριση, περνά από μια δοκιμή Φάσης IV που βοηθά στον προσδιορισμό των κινδύνων και των οφελών του.