Οι θεραπευτικοί παράγοντες είναι ενώσεις με ευεργετική και επιθυμητή δράση όταν καταναλώνονται ή εφαρμόζονται. Αυτά περιλαμβάνουν μια σειρά προϊόντων, από τοπική αλόη βέρα για να καταπραΰνουν τον ερεθισμό του δέρματος έως φάρμακα χημειοθεραπείας που χρησιμοποιούνται για την καταπολέμηση του καρκίνου. Για λόγους ασφαλείας, πολλά έθνη τα ρυθμίζουν και θέτουν πρότυπα για την καθαρότητα και την επισήμανση. Αυτοί οι νόμοι προστατεύουν τους καταναλωτές και παρέχουν κατευθυντήριες γραμμές για τους κατασκευαστές για χρήση στην ανάπτυξη και την εμπορία των προϊόντων τους.
Ορισμένοι θεραπευτικοί παράγοντες είναι βιολογικής προέλευσης και μπορεί να περιλαμβάνουν συστατικά φυτών και ορυκτών καθώς και ζωικά προϊόντα. Άλλα είναι συνθετικά, παράγονται σε εργαστηριακό περιβάλλον. Οι φυσικοί παράγοντες όπως τα φυτικά φάρμακα ενδέχεται να υπόκεινται σε λιγότερη ρύθμιση και θα μπορούσαν να αντιμετωπίζονται ως συμπληρώματα διατροφής και όχι ως ιατρικά παρασκευάσματα. Άλλα υπόκεινται σε πιο αυστηρές ρυθμίσεις λόγω των αυξημένων κινδύνων που συνδέονται με τη χρήση τους. Τα φάρμακα που χρησιμοποιούνται στη θεραπεία του καρκίνου, για παράδειγμα, μπορεί να είναι επικίνδυνα για τους ασθενείς ή τους ανθρώπους γύρω τους.
Μελέτες για θεραπευτικούς παράγοντες παρέχουν πληροφορίες για το πώς λειτουργούν και τι είδους κινδύνους μπορεί να αναπτυχθούν κατά τη διάρκεια της εφαρμογής τους. Αυτή η έρευνα μπορεί να περιλαμβάνει εργαστηριακή ανάλυση ενώσεων για να ανακαλύψει τι υπάρχει μέσα τους και πώς μπορούν να δράσουν σε μεμονωμένα κύτταρα κατά τη διάρκεια της θεραπείας. Ορισμένοι θεραπευτικοί παράγοντες προσαρμόζονται για μεμονωμένους ασθενείς, παρέχοντας εξαιρετικά στοχευμένη θεραπεία για μια πάθηση. Τέτοιες θεραπείες μπορεί να έχουν λιγότερες παρενέργειες και υψηλότερη αποτελεσματικότητα.
Για την εμπορία θεραπευτικών παραγόντων, οι εταιρείες πρέπει να είναι σε θέση να αποδείξουν ότι έχουν επιθυμητή και ελεγχόμενη επίδραση στους πληθυσμούς της μελέτης, γεγονός που υποδηλώνει ότι θα μπορούσαν να είναι ιατρικά χρήσιμοι. Αυτό το αποτέλεσμα θα πρέπει επίσης να προσφέρει οφέλη, όπως η εξάλειψη μολυσματικών βακτηρίων στην περίπτωση των αντιβιοτικών φαρμάκων. Οι μελέτες μπορούν να καθορίσουν ποια είδη παρενεργειών μπορεί να προκύψουν από τη χρήση θεραπευτικών παραγόντων, τα οποία μπορούν να βοηθήσουν τις ρυθμιστικές αρχές να αποφασίσουν εάν πρέπει να πωληθούν και τι είδους επισήμανση πρέπει να φέρουν. Ένα φάρμακο μπορεί να έχει όφελος που υπερτερεί των πιθανών σοβαρών παρενεργειών, οπότε μπορεί να κυκλοφορήσει εφόσον παρέχεται επαρκής προειδοποίηση στους αγοραστές.
Οι άνθρωποι χρησιμοποιούν θεραπευτικούς παράγοντες για χιλιάδες χρόνια, συμπεριλαμβανομένων ορισμένων ενώσεων που συνεχίζουν να χρησιμοποιούνται μέχρι σήμερα. Παρασκευάσματα που παρασκευάστηκαν με παπαρούνες για την αντιμετώπιση του πόνου, για παράδειγμα, ήταν οι πρόδρομοι ισχυρών συνθετικών οπιούχων που χρησιμοποιούνται για τον ίδιο σκοπό από τους σύγχρονους γιατρούς. Νέες ενώσεις βρίσκονται σε συνεχή ανάπτυξη, συμπεριλαμβανομένων βιολογικών και συνθετικών παρασκευασμάτων για τη θεραπεία νέων ασθενειών και τη βελτίωση της ποιότητας της περίθαλψης για υπάρχουσες ιατρικές καταστάσεις.