Τα μονοκλωνικά αντισώματα χρησιμοποιούνται στην ιατρική ως μια μορφή ανοσοθεραπείας, μια θεραπεία που στοχεύει στη χρήση της απόκρισης του ανοσοποιητικού συστήματος ενός ατόμου για τη θεραπεία μιας ασθένειας. Πιο συγκεκριμένα, τα θεραπευτικά μονοκλωνικά αντισώματα χρησιμοποιούνται τυπικά για τη θεραπεία ορισμένων μορφών καρκίνου. Ωστόσο, η θεραπεία με μονοκλωνικά αντισώματα μπορεί να έχει δυνητικά σοβαρές παρενέργειες, όπως αλλεργικές αντιδράσεις, χαμηλή αρτηριακή πίεση, πυρετό, ναυτία και αναπνευστικά προβλήματα.
Το ανθρώπινο ανοσοποιητικό σύστημα χρησιμοποιεί αντισώματα για να ανιχνεύσει και να εξουδετερώσει αντιγόνα, όπως βακτήρια, ιούς και άλλους παράγοντες που προκαλούν ασθένειες. Τα αντισώματα του ανοσοποιητικού συστήματος είναι πρωτεΐνες ικανές να αναγνωρίζουν και να επιτίθενται σε διάφορα αντιγόνα. Μια στοχευμένη μορφή ανοσοθεραπείας, τα θεραπευτικά μονοκλωνικά αντισώματα έχουν γενικά μια συγγένεια για ένα συγκεκριμένο αντιγόνο ή τύπο κυττάρου. Συνήθως χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία ορισμένων τύπων καρκίνου, συμπεριλαμβανομένου του λεμφώματος μη Hodgkin και του καρκίνου του μαστού. Μερικές φορές χρησιμοποιούνται επίσης στη θεραπεία αυτοάνοσων διαταραχών, όπως σοβαρών μορφών συστηματικού ερυθηματώδους λύκου.
Υπάρχουν δύο διαφορετικές κατηγορίες μονοκλωνικών αντισωμάτων και τα φάρμακα που ανήκουν σε κάθε κατηγορία λειτουργούν με διαφορετικούς τρόπους. Ορισμένα θεραπευτικά μονοκλωνικά αντισώματα όπως το rituximab, δρουν ανιχνεύοντας συγκεκριμένα αντιγόνα που προκαλούν ασθένειες στο σώμα και προσκολλώνται σε αυτά. Στην περίπτωση του rituximab, το φάρμακο προσκολλάται σε μια πρωτεΐνη που ονομάζεται CD20. Αυτή η ουσία βρίσκεται σε όλα τα ώριμα Β κύτταρα του σώματος – τα Β κύτταρα είναι ένας τύπος κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος. Το ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς ενεργοποιείται μέσω αυτής της διαδικασίας και προχωρά στην επίθεση σε όλα τα κύτταρα στα οποία είναι προσκολλημένα τα θεραπευτικά μονοκλωνικά αντισώματα.
Η δεύτερη κατηγορία μονοκλωνικών αντισωμάτων περιλαμβάνει μια σειρά από φάρμακα που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία διαφορετικών τύπων καρκίνου. Τα αντισώματα αυτής της κατηγορίας γενικά στοχεύουν συγκεκριμένες πρωτεΐνες που βοηθούν τον πολλαπλασιασμό των κακοήθων κυττάρων στο σώμα. Τα μονοκλωνικά αντισώματα προσκολλώνται σε αυτές τις πρωτεΐνες και εμποδίζουν την επικοινωνία μεταξύ αυτών και των καρκινικών κυττάρων. Σε ορισμένες περιπτώσεις, αυτό σημαίνει ότι τα κακοήθη κύτταρα μπορεί να σταματήσουν να πολλαπλασιάζονται και σε άλλες ότι οι καρκίνοι μπορεί να μειωθούν σε μέγεθος καθώς στερούνται τα αποθέματα αίματος και θρεπτικών συστατικών. Τα φάρμακα αυτής της κατηγορίας περιλαμβάνουν το cetuximab, το bevacizumab και το trastuzumab.
Η χρήση φαρμάκων με υψηλό βαθμό εξειδίκευσης αντιγόνου, όπως τα θεραπευτικά μονοκλωνικά αντισώματα, για τη θεραπεία κακοηθειών μπορεί να προσφέρει έναν βαθμό προστασίας για κύτταρα που δεν εμπλέκονται στη διαδικασία της νόσου και επομένως δεν στοχεύουν τα φάρμακα. Όπως με όλα τα φάρμακα, υπάρχει ένας αριθμός παρενεργειών που σχετίζονται με τα μονοκλωνικά αντισώματα και αυτές περιλαμβάνουν χαμηλούς αριθμούς ερυθρών αιμοσφαιρίων, χαμηλή αρτηριακή πίεση, ακανόνιστο καρδιακό παλμό, δυσκολία στην αναπνοή και ναυτία. Η θεραπεία με μονοκλωνικά αντισώματα συνήθως χορηγείται μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που μπορεί να προκύψουν κατά τη διάρκεια μιας έγχυσης μπορεί να σχετίζονται με το ρυθμό και η μείωση της ταχύτητας με την οποία χορηγείται το φάρμακο μπορεί να βοηθήσει στη μείωση της ισχύος των αντιδράσεων έγχυσης.