Τα αντισώματα παράγονται από το ανοσοποιητικό σύστημα για να αναγνωρίσουν και να συνδεθούν με ξένες πρωτεΐνες. Τα μονοκλωνικά αντισώματα στοχεύουν μόνο μια συγκεκριμένη πρωτεΐνη και, λόγω αυτού, μπορούν να σχεδιαστούν για να στοχεύουν συγκεκριμένα κύτταρα για καταστροφή από το ανοσοποιητικό σύστημα. Η θεραπεία με μονοκλωνικά αντισώματα μπορεί να επιβραδύνει την ανάπτυξη του καρκίνου, να μειώσει την πιθανότητα απόρριψης οργάνων, να βοηθήσει στην καταπολέμηση των ιογενών λοιμώξεων και στη μείωση των επιπτώσεων των αυτοάνοσων νοσημάτων.
Όταν το ανοσοποιητικό σύστημα εκτίθεται σε ξένες πρωτεΐνες, τα Β-λεμφοκύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος παράγουν αντισώματα που μπορούν να συνδεθούν ειδικά με αυτές τις πρωτεΐνες. Ένα αντίσωμα συνδέεται με το αντιγόνο-στόχο και δρα ως σημάδι για άλλα κύτταρα του ανοσοποιητικού, που ονομάζονται φαγοκύτταρα, να έρθουν και να καταστρέψουν το αντιγόνο. Διαφορετικοί τύποι Β-λεμφοκυττάρων παράγουν μια σειρά από αντισώματα, που ονομάζονται πολυκλωνικά αντισώματα, τα οποία συνδέονται σε διαφορετικές περιοχές του αντιγόνου. Για να στοχεύσετε με ακρίβεια έναν συγκεκριμένο τύπο αντιγόνου για θεραπεία με αντισώματα, αποφεύγοντας την καταστροφή του υγιούς ιστού, πρέπει να χρησιμοποιηθούν πολλά πανομοιότυπα αντισώματα γνωστά ως μονοκλωνικά αντισώματα.
Τα πρώτα μονοκλωνικά αντισώματα παρήχθησαν το 1975 από τους Georges Kohler και Cesar Milstein χρησιμοποιώντας κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος από ένα ποντίκι που είχε προηγουμένως εκτεθεί στο επιθυμητό αντιγόνο. Τα κύτταρα του ποντικού συγχωνεύτηκαν με κύτταρα που ήταν καρκινικά και, ως εκ τούτου, αναπαράγονταν επ’ αόριστον. Αυτή η ανεξέλεγκτη ανάπτυξη παρήγαγε μια χρησιμοποιήσιμη ποσότητα γενετικά πανομοιότυπων κυττάρων και πανομοιότυπων μονοκλωνικών αντισωμάτων. Η σύγχρονη χρήση της γενετικής μηχανικής σημαίνει ότι οι κυτταρικές σειρές μπορούν να παράγουν μονοκλωνικά αντισώματα που είναι εν μέρει άνθρωποι και εν μέρει ποντίκια. Αυτό μειώνει την πιθανότητα το ανοσοποιητικό σύστημα του ίδιου του ασθενούς να αναγνωρίσει τα αντισώματα ως ξένα και να προσπαθήσει να τα καταστρέψει.
Η θεραπεία με μονοκλωνικά αντισώματα μειώνει την απόρριψη οργάνων ή μοσχεύματος και μπορεί να μειώσει τις επιπτώσεις της αυτοάνοσης νόσου παρεμβαίνοντας στο σύστημα αναγνώρισης ξένων πρωτεϊνών του ασθενούς. Η θεραπεία με μονοκλωνικά αντισώματα έχει επίσης σημασία στον τομέα της ιολογίας. Σε αυτήν την περιοχή, τα αντισώματα έχουν τη δυνατότητα να χορηγηθούν σε ασθενείς για την καταπολέμηση μιας συγκεκριμένης ιογενούς λοίμωξης.
Η θεραπεία με μονοκλωνικά αντισώματα μπορεί να συνταγογραφηθεί ως μέρος ενός σχήματος θεραπείας καρκίνου στο οποίο ένα συγκεκριμένο μονοκλωνικό αντίσωμα μπορεί να συνδεθεί με καρκινικά κύτταρα και να τα σημαδέψει για καταστροφή φαγοκυττάρων. Η θεραπεία με μονοκλωνικά αντισώματα μπορεί επίσης να σχεδιαστεί για να επιβραδύνει την ανάπτυξη του καρκίνου ή να σταματήσει την ανάπτυξη των αιμοφόρων αγγείων που τροφοδοτούν τον καρκίνο με θρεπτικά συστατικά. το κάνει αυτό εμποδίζοντας τη μετάδοση των αυξητικών παραγόντων που απελευθερώνονται από τα καρκινικά κύτταρα. Η ακτινοθεραπεία μπορεί επίσης να χορηγηθεί με ακρίβεια σε καρκινικά κύτταρα, χωρίς να βλάψει τα κοντινά υγιή κύτταρα, συνδέοντας τη ραδιενεργή ουσία σε ένα ειδικό για καρκινικά κύτταρα αντίσωμα.