Τα βιοφαρμακευτικά είναι φάρμακα που παράγονται με τα μέσα της βιοτεχνολογίας. Υπάρχουν διάφοροι τρόποι με τους οποίους μπορούν να παρασκευαστούν τέτοια φάρμακα, αλλά η βασική διάκριση μεταξύ αυτών και άλλων φαρμάκων είναι ότι δεν εξάγονται από φυσική πηγή ή δεν συντίθενται με χημικές αντιδράσεις. Αντίθετα, δημιουργούνται με τη χρήση ζωντανών οργανισμών που μπορεί να έχουν τροποποιηθεί για να παράγουν την επιθυμητή ένωση. Αυτό απαιτεί τη χρήση εξειδικευμένου εξοπλισμού και καθαρών χώρων για ασφάλεια που προστατεύουν την ακεραιότητα των φαρμακευτικών ενώσεων κατά την παραγωγή και συσκευασία τους.
Μια κλασική μέθοδος παρασκευής βιοφαρμακευτικών προϊόντων περιλαμβάνει τη χρήση ενός βιοαντιδραστήρα, ενός δοχείου που χρησιμοποιείται για τη δημιουργία αυστηρά ελεγχόμενων συνθηκών που διευκολύνουν την ανάπτυξη ενός συγκεκριμένου οργανισμού. Σε έναν βιοαντιδραστήρα, τα φάρμακα μπορούν να παραχθούν από οργανισμούς που παράγουν βιοφαρμακευτικά προϊόντα ως υποπροϊόν του κύκλου ζωής τους, συχνά επειδή αυτοί οι οργανισμοί έχουν τροποποιηθεί για να παράγουν συγκεκριμένες πρωτεΐνες και νουκλεϊκά οξέα. Οι κυτταρικές καλλιέργειες και τα τροποποιημένα μικρόβια μπορούν να χρησιμοποιηθούν σε βιοαντιδραστήρες για την παραγωγή φαρμάκων και ενώσεων που μπορούν να χρησιμοποιηθούν στην παραγωγή φαρμακευτικών προϊόντων.
Η γενετική τροποποίηση φυτών και ζώων μπορεί επίσης να χρησιμοποιηθεί για την παραγωγή βιοφαρμακευτικών προϊόντων. Οι διαγονιδιακές αγελάδες μπορεί να σχεδιαστούν, για παράδειγμα, να εκκρίνουν μια συγκεκριμένη ένωση στο γάλα τους. Η πρακτική της χρήσης διαγονιδιακών οργανισμών για την παραγωγή φαρμακευτικών προϊόντων είναι αμφιλεγόμενη σε ορισμένες περιοχές του κόσμου, για λόγους που ποικίλλουν από ηθικές ανησυχίες έως ανησυχίες ότι τέτοιοι οργανισμοί θα μπορούσαν να διασταυρωθούν με συμβατικούς οργανισμούς και να μολυνθούν.
Μια ποικιλία ουσιών μπορεί να παρασκευαστεί χρησιμοποιώντας βιοφαρμακευτικές τεχνικές, συμπεριλαμβανομένων παραγόντων αίματος, ιντερφερονών, ορμονών, εμβολίων και μονοκλωνικών αντισωμάτων. Όταν οι ερευνητές αναπτύσσουν νέα βιοφαρμακευτικά προϊόντα, συνήθως υποβάλλουν διπλώματα ευρεσιτεχνίας για την προστασία των εφευρέσεών τους και της διαδικασίας και περνούν από μια σειρά βημάτων για να αναζητήσουν έγκριση ώστε τα φάρμακά τους να μπορούν να πωληθούν στην ελεύθερη αγορά. Αυτά τα βήματα περιλαμβάνουν εκτεταμένες δοκιμές για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα, για να επιβεβαιωθεί ότι τα φάρμακα λειτουργούν όπως ισχυρίζεται.
Το πρώτο βιοφαρμακευτικό που κυκλοφόρησε στην αγορά ήταν η τεχνητή ανθρώπινη ινσουλίνη, η οποία κυκλοφόρησε το 1982 για χρήση από διαβητικούς. Η βιομηχανία βιοφαρμακευτικών προϊόντων εξερράγη μετά τη δεκαετία του 1980, χάρη στο αυξανόμενο ενδιαφέρον για πρόσθετες ιατρικές θεραπείες και τις προόδους στην εργαστηριακή επιστήμη που κατέστησαν δυνατές νέες εξελίξεις. Ένα πλεονέκτημα τέτοιων φαρμάκων, ειδικά ως εναλλακτική των φυσικών ενώσεων, είναι ότι τείνουν να είναι ασφαλέστερα και η δοσολογία είναι εξαιρετικά αξιόπιστη, επειδή οι συνθήκες παραγωγής είναι πολύ αυστηρά ελεγχόμενες.