Το ReFacto® είναι ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α, μιας πάθησης που εμποδίζει τη σωστή πήξη του αίματος σε προσβεβλημένα άτομα. Το ReFacto® είναι μια αντιαιμοφιλική πρωτεΐνη που δρα ως παράγοντας πήξης του αίματος και μπορεί να χορηγηθεί για την πρόληψη ή τη θεραπεία αιμορραγικών επεισοδίων. Το φάρμακο παράγεται με τεχνολογία ανασυνδυασμένου DNA.
Τα άτομα που επηρεάζονται από αιμορροφιλία Α στερούνται έναν παράγοντα πήξης που ονομάζεται παράγοντας VIII και το ReFacto® δρα ως υποκατάστατο του παράγοντα που λείπει. Αυτό το φάρμακο για θρόμβους αίματος είναι μια πρωτεΐνη, που αποτελείται από 1,438 αμινοξέα συνδεδεμένα μεταξύ τους, η οποία είναι μια αλληλουχία παρόμοια με τον φυσικώς απαντώμενο παράγοντα VIII. Το φάρμακο έχει τα ίδια βιολογικά αποτελέσματα in vitro με τον φυσικό παράγοντα VIII.
Το φάρμακο χρησιμοποιείται από τον οργανισμό ως συμπαράγοντας για τον παράγοντα πήξης IX. Ο παράγοντας IX και ο παράγοντας VIII, ή ReFacto®, μετατρέπουν τον παράγοντα πήξης Χ σε ενεργοποιημένη μορφή. Η ενεργοποιημένη μορφή του παράγοντα Χ μετατρέπει την προθρομβίνη σε θρομβίνη. Στη συνέχεια, η θρομβίνη μετατρέπει το ινωδογόνο σε ινώδες. Το ινώδες σχηματίζει το αίμα σε θρόμβους και αποτρέπει περαιτέρω αιμορραγία.
Το φάρμακο διατίθεται ως αποξηραμένη ή λυοφιλοποιημένη σκόνη σε διάφορες περιεκτικότητες. Η ανασύσταση της σκόνης γίνεται για ενδοφλέβια ένεση ή για ένεση σε φλέβα. Η ένεση μπορεί να πραγματοποιηθεί από γιατρό ή νοσοκόμα ή οι ασθενείς μπορεί να εκπαιδευτούν να αυτοχορηγούν το φάρμακο. Η συχνότητα της φαρμακευτικής αγωγής μπορεί να είναι από κάθε οκτώ ώρες έως 24 ώρες για μία έως τέσσερις ημέρες, ή σύμφωνα με τις οδηγίες του γιατρού.
Οι παρενέργειες από τη χρήση του ReFacto® περιλαμβάνουν ζάλη, κεφαλαλγία, δερματικό εξάνθημα, καταρροή, πονόλαιμο, βήχα, πυρετό ή ρίγη, πόνο ή οίδημα στις αρθρώσεις, ναυτία και έμετο, δυσάρεστη γεύση στο στόμα και ερεθισμό στο σημείο της ένεσης. . Πιο σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν πόνο στο στήθος, αιμορραγία από το σημείο της ένεσης, αυξημένα αιμορραγικά επεισόδια και εύκολους μώλωπες. Το ReFacto® μπορεί επίσης να προκαλέσει σοβαρές αλλεργικές αντιδράσεις όπως κνίδωση, δυσκολία στην αναπνοή, λιποθυμία και πρήξιμο του προσώπου, της γλώσσας και του λαιμού.
Το ReFacto® παρασκευάζεται χρησιμοποιώντας μια κυτταρική σειρά ωοθηκών κινέζικου χάμστερ που έχει κατασκευαστεί γενετικά για να παράγει το δραστικό συστατικό. Η πρωτεΐνη καθαρίζεται από την κυτταρική καλλιέργεια χρησιμοποιώντας χρωματογραφία. Αυτό σημαίνει ότι το φάρμακο δεν καθαρίζεται απευθείας από το ανθρώπινο αίμα, αλλά η κυτταρική καλλιέργεια περιέχει ανθρώπινη λευκωματίνη και ανασυνδυασμένη ινσουλίνη.
Οι ασθενείς που λαμβάνουν ReFacto® μπορεί να παράγουν αντισώματα για το φάρμακο και η θεραπεία μπορεί να γίνει λιγότερο αποτελεσματική στον έλεγχο των αιμορραγικών επεισοδίων ως αποτέλεσμα. Εάν συμβεί αυτό, θα πρέπει να ζητηθεί ιατρική συμβουλή. Τα άτομα που λαμβάνουν ReFacto® μπορεί επίσης να πρέπει να υποβάλλονται σε τακτικές εξετάσεις αίματος για να διασφαλιστεί ότι το φάρμακο λειτουργεί αποτελεσματικά.