Medicamentele orfane sunt medicamente care sunt dezvoltate pentru a trata o problemă de sănătate care este relativ rară. Deoarece piața potențială a medicamentului este scăzută, companiile farmaceutice nu produc sau promovează medicamentul orfan în cantități mari. Adesea, guvernele oferă un fel de stimulent creatorului medicamentului pentru a produce o cantitate limitată pentru a fi utilizată în tratarea bolii rare.
În Statele Unite, un medicament orfan este un medicament conceput special pentru a fi utilizat în tratamentul unei afecțiuni care afectează mai puțin de 200,000 de persoane. Pentru a încuraja companiile de medicamente să producă loturi limitate din aceste medicamente, guvernul SUA va oferi beneficii precum scutiri de taxe sau o garanție a exclusivității pe piață pentru o anumită perioadă de timp, adesea șapte ani. Se consideră că această abordare nu numai că ajută la asigurarea faptului că medicamentul orfan este disponibil atunci când este necesar, ci și permite unui producător să maximizeze rentabilitatea medicamentului, deoarece niciun alt producător de medicamente nu poate produce și comercializa medicamentul în acea perioadă.
Încurajând dezvoltarea medicamentelor orfane în acest mod, guvernele fac posibil ca grupuri mici de cetățeni care se confruntă cu boli rare să aibă în continuare acces la medicamente care îi vor ajuta să gestioneze sau să vindece aceste afecțiuni relativ obscure. Continuarea cercetării în timpul perioadei de exclusivitate poate oferi, de asemenea, utilizări suplimentare pentru diferite medicamente orfane. Acest lucru ar extinde baza potențialului de utilizatori a medicamentului și, eventual, ar permite acestuia să devină suficient de profitabil pentru ca producătorul să comercializeze agresiv medicamentul ca tratament pentru mai multe afecțiuni diferite, mai degrabă decât pentru unul singur.
Specificul unui program de medicamente orfane sponsorizat de guvern va varia de la o țară la alta. Națiuni diferite oferă diferite niveluri de stimulente pentru companiile de medicamente pentru a produce anual cantități mici de medicament orfan. În unele cazuri, finanțarea guvernamentală poate ajuta la sprijinirea cercetării medicamentelor orfane în perioada de exclusivitate. Guvernele pot adopta, de asemenea, o lege privind medicamentele orfane care explică interpretarea juridică a ceea ce este considerat a fi un medicament orfan. Legislația poate specifica, de asemenea, condițiile care trebuie îndeplinite pentru a beneficia de reduceri fiscale și alte stimulente și poate stabili numărul de ani în care producătorul inițial va avea drepturi exclusive asupra producției de medicament.
În trecut, încercările producătorilor de a distribui informații despre medicamentele orfane s-au concentrat în primul rând pe oferirea profesioniștilor din domeniul medical cu detalii despre medicamente. Cu toate acestea, acest lucru se schimbă din cauza utilizării pe scară largă a Internetului. Astăzi, profesioniștii medicali, precum și agențiile non-profit, încearcă să educe publicul cu privire la natura, simptomele și tratamentul afecțiunilor medicale rare prin intermediul site-urilor web informative, folosind adesea verbiaj ușor de înțeles de către omul obișnuit.