Przeciwciała monoklonalne są stosowane w medycynie jako forma immunoterapii, terapii mającej na celu wykorzystanie odpowiedzi układu odpornościowego człowieka do leczenia choroby. Dokładniej, terapeutyczne przeciwciała monoklonalne są zazwyczaj stosowane do leczenia niektórych postaci raka. Terapia przeciwciałem monoklonalnym może mieć jednak potencjalnie poważne skutki uboczne, w tym reakcje alergiczne, niskie ciśnienie krwi, gorączkę, nudności i problemy z oddychaniem.
Układ odpornościowy człowieka wykorzystuje przeciwciała do wykrywania i neutralizacji antygenów, takich jak bakterie, wirusy i inne czynniki chorobotwórcze. Przeciwciała układu immunologicznego to białka zdolne do rozpoznawania i atakowania różnych antygenów. Ukierunkowana forma immunoterapii, terapeutyczne przeciwciała monoklonalne na ogół wykazują powinowactwo do określonego antygenu lub typu komórki. Są one zwykle stosowane w leczeniu niektórych rodzajów raka, w tym chłoniaka nieziarniczego i raka piersi. Bywają też wykorzystywane w leczeniu zaburzeń autoimmunologicznych, takich jak ciężkie postacie tocznia rumieniowatego układowego.
Istnieją dwie różne kategorie przeciwciał monoklonalnych, a leki należące do każdej kategorii działają na różne sposoby. Niektóre terapeutyczne przeciwciała monoklonalne, takie jak rytuksymab, działają poprzez wykrywanie w organizmie swoistych antygenów chorobotwórczych i przyłączanie się do nich. W przypadku rituximabu lek przyłącza się do białka zwanego CD20. Substancja ta znajduje się na wszystkich dojrzałych komórkach B w organizmie — komórki B są rodzajem komórki układu odpornościowego. W tym procesie wyzwalany jest układ odpornościowy pacjenta, który atakuje wszystkie komórki, do których przyczepione są terapeutyczne przeciwciała monoklonalne.
Druga kategoria przeciwciał monoklonalnych obejmuje szereg leków stosowanych w leczeniu różnych typów raka. Przeciwciała z tej kategorii na ogół celują w określone białka, które pomagają złośliwym komórkom namnażać się w organizmie. Przeciwciała monoklonalne przyłączają się do tych białek i blokują komunikację między nimi a komórkami nowotworowymi. W niektórych przypadkach oznacza to, że komórki nowotworowe mogą przestać się namnażać, a w innych, że nowotwory mogą się zmniejszać, ponieważ są pozbawione krwi i składników odżywczych. Leki w tej kategorii obejmują cetuksymab, bewacizumab i trastuzumab.
Stosowanie leków o wysokim stopniu swoistości antygenowej, takich jak terapeutyczne przeciwciała monoklonalne, w leczeniu nowotworów złośliwych może zapewnić pewien stopień ochrony dla komórek niezaangażowanych w proces chorobowy, a zatem nie będących celem leków. Podobnie jak w przypadku wszystkich leków, istnieje szereg skutków ubocznych związanych z przeciwciałami monoklonalnymi, w tym niski poziom czerwonych krwinek, niskie ciśnienie krwi, nieregularne bicie serca, trudności w oddychaniu i nudności. Terapię przeciwciałem monoklonalnym zazwyczaj podaje się w postaci wlewu dożylnego. Działania niepożądane, które mogą wystąpić podczas wlewu, mogą być związane z szybkością podawania, a zmniejszenie szybkości podawania leku może pomóc w zmniejszeniu nasilenia reakcji na wlew.