Niektórzy członkowie społeczności naukowej sugerują, że zastosowanie terapii komórkami macierzystymi w przypadku autyzmu powoduje normalny odrost komórek mózgowych i zwiększenie przepływu tlenu w narządzie. W większości przypadków w leczeniu zaburzeń poznawczych wykorzystuje się komórki macierzyste z pępowiny. Uważa się również, że komórki macierzyste zwalczają niektóre z możliwych genetycznych czynników przyczyniających się do autyzmu, takich jak nieprawidłowe powstawanie i stany zapalne w komórkach, które wpływają na rozwój poznawczy.
Autyzm i zaburzenia związane z autyzmem, takie jak zespół Aspergera, mogą powodować opóźnienia i upośledzenie zdolności do nawiązywania kontaktów towarzyskich, komunikowania się i rozwijania normalnych umiejętności życiowych. Zaburzenie wydaje się wpływać na rozwój języka i może wpływać na zrozumienie i interpretację sygnałów społecznych i akceptowanych zachowań społecznych przez jednostkę. Niektórzy badacze medyczni i praktycy zajmujący się zaburzeniami rozwojowymi uważają, że niektóre z tych skutków można odwrócić poprzez terapię komórkami macierzystymi w przypadku autyzmu. Ten rodzaj terapii wprowadza ludzkie komórki macierzyste do systemu pacjenta w nadziei, że komórki te spowodują wzrost nowej, nieuszkodzonej tkanki w mózgu.
Jedną z prawdopodobnych przyczyn autyzmu jest nieprawidłowy podział komórek i wzrost w częściach mózgu, które wpływają na komunikację i rozwój języka. W rezultacie osoby, u których zdiagnozowano zaburzenie, mają tendencję do zachowywania się w sposób, który większość społeczeństwa może uznać za nietypowy lub trudny do zinterpretowania. Na przykład typowe wczesne cechy autyzmu obejmują skrajne wycofanie oraz niezdolność do mówienia i reagowania w typowy sposób. Chociaż terapia często może obejmować techniki behawioralne, takie jak powolne przyzwyczajanie się osób do interakcji społecznych, terapia komórkami macierzystymi w przypadku autyzmu próbuje wykorzystać naturalny proces regeneracji organizmu do zastąpienia nieprawidłowych komórek w celu przywrócenia pewnych zdolności językowych i poznawczych.
Uważa się, że możliwe korzyści terapii komórkami macierzystymi dla autyzmu pojawiają się dopiero po pewnym czasie, ponieważ terapia obejmuje stopniowy odrost normalnej tkanki mózgowej. Zamiast powielać istniejący kod genetyczny lub nieprawidłowe cechy, te komórki macierzyste rosną w pełni funkcjonalną tkankę i uważa się, że ostatecznie zastępują uszkodzone komórki. W leczeniu autyzmu wykazano, że komórki macierzyste zwiększają ilość tlenu w mózgu, co może stworzyć bardziej stabilne środowisko dla rozwoju zdrowej tkanki.
Chociaż terapia komórkami macierzystymi autyzmu okazała się obiecująca, nie została powszechnie uznana za akceptowalną lub odpowiednią terapię tego zaburzenia. Osoby dotknięte autyzmem są nadal w dużej mierze leczone poprzez zindywidualizowane programy edukacyjne i zajęcia z umiejętności życiowych behawioralnych, które mogą koncentrować się na takich tematach jak gotowanie i higiena osobista. W przypadku osób z autyzmem i pokrewnymi zaburzeniami nasilenie i występujące objawy mogą się znacznie różnić. Niektórzy są w stanie komunikować się i uzyskać zatrudnienie, podczas gdy inni nie są w stanie mówić bez pomocy technologii lub alternatywnych metod komunikacji.