Cyklofosfamid jest środkiem chemioterapeutycznym stosowanym w leczeniu kilku typów nowotworów. Ponadto jest stosowany w leczeniu niektórych zaburzeń autoimmunologicznych. Cyklofosfamid jest również nazywany cytofosfanem. Ten lek jest rodzajem substancji chemicznej znanej jako środek alkilujący iperyt azotowy. Nazywa się go środkiem alkilującym, ponieważ jest zdolny do dodania grupy chemicznej zwanej grupą alkilową do cząsteczek kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA).
Ten środek chemioterapeutyczny jest prolekiem lub prekursorem leku. Po podaniu pacjentowi lek jest w postaci nieaktywnej. Po zażyciu lek jest przekształcany w wątrobie w aktywną postać leku. Po przekształceniu aktywny lek ma działanie chemioterapeutyczne. Aktywna forma leku zabija komórki rakowe poprzez dodanie grupy alkilowej do DNA komórki rakowej. Zapobiega to podziałowi komórek i może spowodować ich śmierć.
Głównym zastosowaniem tego leku jest lek przeciwnowotworowy w leczeniu białaczki, chłoniaków i niektórych rodzajów guzów litych, takich jak rak piersi, jajnika, pęcherza moczowego i prostaty. W przypadku stosowania jako lek przeciwnowotworowy, cyklofosfamid podaje się w połączeniu z innymi lekami chemioterapeutycznymi. Ta kombinacja leków chemioterapeutycznych jest w stanie spowolnić lub zatrzymać wzrost komórek rakowych.
Innym zastosowaniem cyklofosfamidu jest leczenie zaburzeń autoimmunologicznych. Zaburzenia te powstają w wyniku dysfunkcyjnej odpowiedzi immunologicznej. Normalnie układ odpornościowy atakuje tylko obce komórki, takie jak bakterie i wirusy. W chorobie autoimmunologicznej odpowiedź immunologiczna zaczyna atakować jedno lub więcej własnych białek organizmu, prowadząc do odpowiedzi zapalnej przeciwko tkankom, które wyrażają te białka. Zaburzenia autoimmunologiczne, takie jak toczeń rumieniowaty układowy, reumatoidalne zapalenie stawów i stwardnienie rozsiane, czasami mogą być leczone tym lekiem.
Większość osób przyjmujących cyklofosfamid doświadcza tylko typowych skutków ubocznych związanych z lekami chemioterapeutycznymi. Należą do nich nudności, wymioty, wypadanie włosów, zmęczenie i zahamowana aktywność szpiku kostnego prowadząca do depresji układu odpornościowego. Osoby przyjmujące ten lek są podatne na infekcje, a wszelkie objawy infekcji należy traktować poważnie. Inne potencjalnie poważne skutki uboczne obejmują krew w moczu, zmniejszone wydalanie moczu, powolne gojenie się ran, łatwe powstawanie siniaków lub krwawienie oraz ból stawów.
Oprócz tych krótkoterminowych skutków ubocznych, ten lek chemioterapeutyczny może powodować poważne skutki długoterminowe. Dzieje się tak dlatego, że chociaż lek może spowolnić lub zatrzymać wzrost komórek rakowych, jest czynnikiem rakotwórczym. Osoby przyjmujące ten lek mają zwiększone ryzyko zachorowania na raka pęcherza moczowego lub innego rodzaju raka w późniejszym życiu. Ten lek może również powodować tymczasową bezpłodność, a czasami powoduje stałą bezpłodność.