ReFacto® to lek stosowany w leczeniu hemofilii A, schorzenia, które zapobiega prawidłowemu krzepnięciu krwi u osób dotkniętych chorobą. ReFacto® jest białkiem przeciwhemofilnym, które działa jako środek krzepnięcia krwi i może być podawane w celu zapobiegania lub leczenia epizodów krwawienia. Lek jest wytwarzany technologią rekombinacji DNA.
Osoby dotknięte hemofilią A nie mają czynnika krzepnięcia zwanego czynnikiem VIII, a ReFacto® działa jako substytut brakującego czynnika. Ten lek na krzepnięcie krwi jest białkiem składającym się z 1,438 połączonych ze sobą aminokwasów, co jest sekwencją podobną do naturalnie występującego czynnika VIII. Lek ma takie samo działanie biologiczne in vitro jak naturalny czynnik VIII.
Lek jest wykorzystywany przez organizm jako kofaktor czynnika krzepnięcia IX. Czynnik IX i czynnik VIII, czyli ReFacto®, przekształcają czynnik krzepnięcia X w formę aktywowaną. Aktywowana forma czynnika X przekształca protrombinę w trombinę. Trombina następnie przekształca fibrynogen w fibrynę. Fibryna tworzy skrzepy krwi i zapobiega dalszemu krwawieniu.
Lek jest dostępny w postaci suszonego lub liofilizowanego proszku o różnej mocy. Proszek należy przygotować do wstrzyknięcia dożylnego lub dożylnego. Wstrzyknięcie może wykonać lekarz lub pielęgniarka, a pacjenci mogą zostać przeszkoleni w zakresie samodzielnego podawania leku. Częstotliwość przyjmowania leków może wynosić od co osiem godzin do 24 godzin przez jeden do czterech dni lub zgodnie z zaleceniami lekarza.
Skutki uboczne stosowania ReFacto® obejmują zawroty głowy, ból głowy, wysypkę skórną, katar, ból gardła, kaszel, gorączkę lub dreszcze, ból lub obrzęk stawów, nudności i wymioty, nieprzyjemny smak w ustach i podrażnienie miejsca wstrzyknięcia . Poważniejsze działania niepożądane obejmują ból w klatce piersiowej, krwawienie z miejsca wstrzyknięcia, zwiększone epizody krwawienia i łatwe powstawanie siniaków. ReFacto® może również powodować poważne reakcje alergiczne, takie jak pokrzywka, problemy z oddychaniem, omdlenia i obrzęk twarzy, języka i szyi.
ReFacto® jest wytwarzany przy użyciu linii komórkowej jajnika chomika chińskiego, która została genetycznie zmodyfikowana w celu wytworzenia aktywnego składnika. Białko oczyszcza się z hodowli komórkowej za pomocą chromatografii. Oznacza to, że lek nie jest bezpośrednio oczyszczany z ludzkiej krwi, ale kultura komórkowa zawiera ludzką albuminę i rekombinowaną insulinę.
Pacjenci przyjmujący ReFacto® mogą wytwarzać przeciwciała przeciwko lekowi, przez co leczenie może stać się mniej skuteczne w kontrolowaniu epizodów krwawienia. W takim przypadku należy zasięgnąć porady lekarskiej. Osoby przyjmujące ReFacto® mogą również być zmuszone do poddawania się regularnym badaniom krwi, aby upewnić się, że lek działa skutecznie.