Jako najbardziej podstawowy budulec ludzkiego organizmu, komórki macierzyste charakteryzują się zdolnością do różnicowania się i dojrzewania w inne typy komórek o wyspecjalizowanych funkcjach. Są również znane ze swojej zdolności do samogeneracji, w zjawisku, w którym dzielą się i wytwarzają więcej komórek macierzystych. We wczesnym dzieciństwie komórki macierzyste mogą rozwinąć się w różne typy komórek. Są również zdolne do uzupełniania innych komórek, działając jak własny automatyczny system naprawy organizmu. Ta umiejętność sprawia, że są idealnym lekiem na wiele chorób; to leczenie nazywa się terapią komórkami macierzystymi.
Jednym z najczęstszych rodzajów terapii komórkami macierzystymi jest przeszczep dorosłych komórek macierzystych. Ta terapia komórkami macierzystymi jest stosowana w leczeniu różnych nowotworów i zaburzeń krwi, w tym białaczki, chłoniaka i szpiczaka mnogiego. Zabieg ten można wykonać przy użyciu szpiku kostnego lub komórek macierzystych krwi obwodowej.
Jeśli używany jest szpik kostny, szpik jest pobierany przez pobranie go z kości pasującego dawcy. Szpik kostny biorcy jest następnie eliminowany przy użyciu samej chemioterapii lub kombinacji chemioterapii i radioterapii. Następnie szpik kostny dawcy wraz ze zdrowymi komórkami macierzystymi zostaje przeszczepiony do układu biorcy. Przeszczepione komórki macierzyste będą się wtedy samogenerować, tworząc zdrowe komórki, które zastąpią te nieprawidłowe. Przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej działa w ten sam sposób, z wyjątkiem tego, że komórki dawcy nie są pobierane z samych kości, ale pobierane z komórek macierzystych krążących w krwiobiegu.
Innym rodzajem terapii komórkami macierzystymi jest przeszczep komórek macierzystych z krwi pępowinowej. Ten rodzaj przeszczepu działa w taki sam sposób, jak przeszczepy szpiku kostnego i komórek macierzystych krwi obwodowej. Jednak komórki macierzyste dawcy są pobierane z krwi znajdującej się w wyrzuconej pępowinie noworodka. Pacjenci otrzymujący ten rodzaj przeszczepu mają mniejsze ryzyko odrzucenia komórek macierzystych niż ci, którzy otrzymują przeszczepy szpiku kostnego lub komórek macierzystych krwi obwodowej. Można to przypisać faktowi, że komórki te są tak młode, że nie dojrzały jeszcze i nie rozwinęły cech, które mogą zostać zaatakowane w procesie zwanym chorobą gospodarz kontra przeszczep, w którym organizm biorcy rozpoznaje komórki dawcy jako całkowicie obce.
Wszechstronność komórek macierzystych znajdujących się w krwi pępowinowej stwarza nieograniczone możliwości dla przyszłości terapii komórkami macierzystymi. Trwają badania nad wykorzystaniem tych komórek macierzystych w leczeniu szerokiego zakresu chorób, w tym chorób neurologicznych i kardiologicznych. Wielu rodziców decyduje się na przechowywanie krwi pępowinowej swojego dziecka w specjalnych bankach komórek macierzystych do wykorzystania w przyszłej terapii.