Przeprowadzono wiele badań medycznych w celu oceny stosowania natalizumabu w stwardnieniu rozsianym (MS). W większości z tych badań stwierdzono, że natalizumab zazwyczaj jest skuteczny w zmniejszaniu częstości nawrotów, a także zachorowalności w szybko rozwijającej się ciężkiej rzutowo-remisyjnej postaci stwardnienia rozsianego. Pomimo jego skuteczności, potencjalne zagrożenia związane z natalizumabem mogą być poważne i obejmować reakcje alergiczne, zmęczenie i nieznacznie zwiększone występowanie postępującej wieloogniskowej leukoencefalopatii.
Stwardnienie rozsiane to postępujące zaburzenie neurologiczne, w którym mielina otaczająca komórki nerwowe w mózgu i rdzeniu kręgowym jest uszkadzana przez układ odpornościowy pacjenta. Wiele obszarów zapalenia lub zmian chorobowych — które są wyraźnie widoczne w badaniach obrazowych mózgu i rdzenia kręgowego — są charakterystyczne dla choroby. Istnieje kilka rodzajów stwardnienia rozsianego, a objawy różnią się znacznie między pacjentami. SM może rozwijać się przez całe życie. Kobiety są nieco bardziej podatne niż mężczyźni.
W stwardnieniu rozsianym niektóre elementy układu odpornościowego są zazwyczaj dysfunkcyjne. Integryny to rodzina cząsteczek układu odpornościowego. Są one ważne w określaniu, czy komórki zapalne mogą przekroczyć barierę krew-mózg i dostać się do mózgu. Wadliwe integryny przepuszczają nadmiar komórek zapalnych przez barierę krew-mózg, co prowadzi do stanu zapalnego i nawrotów u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Natalizumab jest przeciwciałem monoklonalnym, które blokuje działanie integryny alfa 4, zmniejszając częstotliwość zaostrzeń i powstawanie nowych zmian w mózgu i rdzeniu kręgowym.
Do podawania natalizumabu stosuje się wlew dożylny. Typowa dawka natalizumabu w stwardnieniu rozsianym wynosi 300 miligramów co 28 dni. Lek działa immunosupresyjnie, więc możliwe działania niepożądane obejmują zwiększone ryzyko infekcji oportunistycznych i nieco większą częstość występowania postępującej wieloogniskowej leukoencefalopatii. Pacjenci poddawani leczeniu natalizumabem nie powinni stosować innych leków immunosupresyjnych, takich jak interferon beta, immunoglobuliny lub cyklofosfamid, ze względu na potencjalne interakcje lekowe.
Istnieje wiele rodzajów stwardnienia rozsianego, a zaburzenie może mieć różne stopnie nasilenia. Natalizumab zazwyczaj stosuje się jako samodzielną terapię w przypadku szybko rozwijającej się ciężkiej postaci rzutowo-remisyjnej stwardnienia rozsianego, postaci stwardnienia rozsianego, która obejmuje co najmniej dwa ciężkie nawroty rocznie i obecność wielu zmian w badaniach obrazowych. Zastosowania natalizumabu czasami obejmują inne rodzaje stwardnienia rozsianego u pacjentów doświadczających częstych, ciężkich zaostrzeń, których nie można kontrolować innymi lekami i chorobą Leśniowskiego-Crohna. Badania naukowe nad wpływem natalizumabu na stwardnienie rozsiane wskazują, że lek jest skuteczniejszy niż inne terapie lub brak leczenia w zmniejszaniu częstości nawrotów u pacjentów z ciężką chorobą.