Trójtlenek arsenu został zatwierdzony do leczenia określonego typu białaczki zwanej ostrą białaczką promielocytową, w której nierozwinięte komórki krwi znajdujące się w szpiku kostnym i krwi są w nadmiernej liczbie. Kiedy lekarze zwracają się do trójtlenku arsenu, zwykle oznacza to, że chemioterapia nie zadziałała. Jest to część listy leków zwanych lekami przeciwnowotworowymi i uważa się, że spowalnia lub zatrzymuje wzrost komórek rakowych.
Niektórzy specjaliści od raka stosują trójtlenek arsenu w leczeniu szpiczaka mnogiego lub raka znajdującego się w komórkach plazmatycznych szpiku kostnego. Inni specjaliści stosują go w leczeniu innych nowotworów szpiku kostnego i krwi, takich jak ostra białaczka szpikowa i przewlekła białaczka szpikowa. Ponieważ odkrywane są dodatkowe zastosowania leku, lekarze mogą zdecydować się na użycie go również w leczeniu innych schorzeń. W rzeczywistości tak długo, jak lek jest zatwierdzony do leczenia jednego schorzenia, może być stosowany w leczeniu dowolnego schorzenia uznanego przez lekarza za odpowiedni.
Najczęstszym sposobem wykorzystania trójtlenku arsenu do celów medycznych jest wstrzyknięcie dożylne. Zwykle ma postać proszku, ale po przekształceniu się w płyn lekarz lub pielęgniarka może wstrzykiwać lek w ciągu jednej do czterech godzin. Zastrzyki zwykle wykonywane są raz dziennie, a większość lekarzy woli, aby były skoncentrowane w ciągu godziny lub dwóch. Ilość leku, jaką otrzymuje pacjent, zależy od różnych czynników, takich jak waga i wzrost pacjenta, ogólny stan zdrowia pacjenta oraz rodzaj nowotworu lub leczonego problemu medycznego.
Działania niepożądane mogą wystąpić u osób otrzymujących zastrzyki z trójtlenku arsenu. W większości przypadków działania niepożądane są odwracalne i zwykle ustępują po zakończeniu leczenia. Najczęściej występujące skutki uboczne to nudności, wymioty, ból brzucha, biegunka, kaszel, zmęczenie, gorączka, ból głowy, duszność i przyspieszone bicie serca. Niektórzy pacjenci odczuwają również obrzęk niektórych części ciała, ból gardła, wysypkę, bezsenność, bóle stawów, dreszcze i niepokój.
Istnieje niezwykle poważny efekt uboczny związany z trójtlenkiem arsenu, który powinien być leczony przez lekarza, zwany zespołem różnicowania ostrej białaczki promielocytowej. W rzeczywistości jest to reakcja między białaczką a lekiem. Pacjenci zwykle doświadczają gorączki, problemów z oddychaniem i przybierania na wadze, jeśli są dotknięci zespołem. W większości przypadków lekarz po prostu leczy ten zespół dużą dawką sterydów. Zazwyczaj leczenie białaczki będzie kontynuowane po opanowaniu zespołu.