Το τριοξείδιο του αρσενικού έχει εγκριθεί για τη θεραπεία ενός συγκεκριμένου τύπου λευχαιμίας που ονομάζεται οξεία προμυελοκυτταρική λευχαιμία, όπου τα μη ανεπτυγμένα κύτταρα αίματος που βρίσκονται στο μυελό των οστών και στο αίμα είναι σε υπερβολικό αριθμό. Όταν οι γιατροί στρέφονται στο τριοξείδιο του αρσενικού, συνήθως σημαίνει ότι η χημειοθεραπεία δεν έχει αποτέλεσμα. Είναι μέρος μιας λίστας φαρμάκων που ονομάζονται αντινεοπλασματικά και πιστεύεται ότι επιβραδύνει ή σταματά την ανάπτυξη καρκινικών κυττάρων.
Ορισμένοι ειδικοί στον καρκίνο χρησιμοποιούν τριοξείδιο του αρσενικού για τη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος ή του καρκίνου που εντοπίζεται στα πλασματοκύτταρα του μυελού των οστών. Άλλοι ειδικοί το χρησιμοποιούν για τη θεραπεία άλλων καρκίνων του μυελού των οστών και του αίματος, όπως η οξεία μυελογενής λευχαιμία και η χρόνια μυελογενή λευχαιμία. Καθώς ανακαλύπτονται πρόσθετες χρήσεις του φαρμάκου, οι γιατροί μπορούν να επιλέξουν να το χρησιμοποιήσουν για τη θεραπεία και άλλων καταστάσεων. Στην πραγματικότητα, εφόσον ένα φάρμακο έχει εγκριθεί για τη θεραπεία μιας πάθησης, μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία οποιασδήποτε πάθησης κρίνεται κατάλληλη από έναν γιατρό.
Ο πιο συνηθισμένος τρόπος χρήσης τριοξειδίου του αρσενικού για ιατρικές χρήσεις είναι μέσω ένεσης σε φλέβα. Είναι συνήθως σε μορφή σκόνης, αλλά μόλις μετατραπεί σε υγρό, ένας γιατρός ή μια νοσοκόμα μπορεί να κάνει ένεση του φαρμάκου σε διάστημα μίας έως τεσσάρων ωρών. Οι ενέσεις γίνονται συνήθως μία φορά την ημέρα και οι περισσότεροι γιατροί προτιμούν να τις συγκεντρώνουν για μία ή δύο ώρες. Η ποσότητα του φαρμάκου που λαμβάνει ένας ασθενής εξαρτάται από διάφορους παράγοντες, όπως το βάρος και το ύψος του ασθενούς, τη γενική υγεία του ασθενούς και το είδος του καρκίνου ή του ιατρικού προβλήματος που αντιμετωπίζεται.
Ανεπιθύμητες ενέργειες μπορεί να εμφανιστούν σε άτομα που λαμβάνουν ενέσεις τριοξειδίου του αρσενικού. Στις περισσότερες περιπτώσεις, οι ανεπιθύμητες ενέργειες είναι αναστρέψιμες και συνήθως θα σταματήσουν μετά τη διακοπή της θεραπείας. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίζονται πιο συχνά περιλαμβάνουν ναυτία, έμετο, κοιλιακό άλγος, διάρροια, βήχα, κόπωση, πυρετό, πονοκέφαλο, δύσπνοια και γρήγορο καρδιακό ρυθμό. Μερικοί ασθενείς εμφανίζουν επίσης πρήξιμο σε ορισμένα μέρη του σώματος, πονόλαιμο, εξάνθημα, αϋπνία, πόνους στις αρθρώσεις, ρίγη και άγχος.
Υπάρχει μια εξαιρετικά σοβαρή παρενέργεια από το τριοξείδιο του αρσενικού που πρέπει να αντιμετωπιστεί από γιατρό που ονομάζεται σύνδρομο διαφοροποίησης οξείας προμυελοκυτταρικής λευχαιμίας. Στην πραγματικότητα είναι μια αντίδραση μεταξύ της λευχαιμίας και του φαρμάκου. Οι ασθενείς συνήθως εμφανίζουν πυρετό, προβλήματα στην αναπνοή και αύξηση βάρους, εάν επηρεάζονται από το σύνδρομο. Στις περισσότερες περιπτώσεις, ένας γιατρός θα αντιμετωπίσει απλώς το σύνδρομο με υψηλή δόση στεροειδών. Συνήθως, η θεραπεία της λευχαιμίας θα συνεχιστεί, αφού ελεγχθεί το σύνδρομο.