Miostatină este o proteină care limitează creșterea musculară în țesuturi unde poate fi găsită în concentrații mari. Astfel de proteine care acționează ca molecule de semnalizare între celule se numesc factori de creștere. Miostatin a fost cunoscut anterior ca factor de creștere și diferențiere 8. Este produs în celulele musculare, apoi transportat către alte celule musculare prin fluxul sanguin, atașându-se la receptori specifici de pe membranele lor celulare. Deși mecanismul exact este necunoscut, această proteină este într-un fel capabilă să limiteze dezvoltarea celulelor stem musculare, celule responsabile de diferențierea în celule musculare suplimentare, ducând la o limitare a dimensiunii musculare.
Miostatina a fost descoperită în 1997, când geneticienii McPherron și Se-Jin Lee au creat „Mighty Mice” – șoareci lipsiți de o anumită genă și, prin urmare, incapabili să producă această proteină, având mușchi de aproximativ două ori mai mari decât cei de la șoarecii normali. Cercetătorii au comentat că „seamănă cu șoarecii Schwarzenegger”. Gena asociată cu această substanță a fost găsită în genomul oamenilor, șoarecilor și peștilor zebră. Anumite tipuri de vite au fost crescute selectiv pentru a avea gene defecte ale miostatinei, ceea ce duce la o creștere a dimensiunii totale.
În 2001, Se-Jin Lee a reușit să producă șoareci cu mușchi mari, dar o genă a miostatinei intactă prin inserarea de mutații care au provocat eliberarea de substanțe care suprimă miostatina. În 2004, s-a descoperit că un băiat german avea mutații în ambele copii ale genei sale producătoare de miostatina, ceea ce înseamnă că corpul său era neobișnuit de mare. Cercetătorii au început să caute metode de suprimare a producției la scară mai largă cu animale. Acest lucru a ridicat numeroase întrebări de bioetică.
Concentrațiile mai mici ale acestei proteine în sânge sunt responsabile pentru creșterea musculară la animalele tinere. Hormonii declanșează scăderea eliberării miostatinei. Când un animal intră în faza adultă, producția de proteine se reia din plin. Descoperirea sa a condus la întrebări cu privire la prezența semnalelor similare și a genelor asociate acestora în alte tipuri de țesut, de exemplu țesutul cerebral. Manipularea miostatinei a fost, de asemenea, citată ca o abordare pentru combaterea distrofiei musculare.