Corpul uman folosește o varietate de substanțe pentru a rămâne în viață, a crește și a fi sănătos. Un grup major de substanțe utile în biologie sunt proteinele, iar organismul produce multe dintre acestea în mod natural. Oamenii de știință au descoperit că, pentru unele boli, livrarea unei proteine cu efect biologic în organism ar putea avea efecte benefice asupra pacientului. Acest tip de medicamente proteice se numește proteină terapeutică. Majoritatea proteinelor terapeutice provin din celule animale sau microbiene modificate genetic.
Proteinele sunt o parte esențială a funcției umane normale. Există multe varietăți diferite și toate îndeplinesc roluri specifice în organism. Enzimele, care ajută organismul să transforme o substanță în alta printr-o reacție chimică, sunt un grup important. Unele proteine naturale sunt factori de sânge și ajută rănile să se coaguleze pentru a opri pierderea de sânge. Insulina este o altă proteină umană și joacă un rol esențial în reglarea zahărului din sânge.
Alte proteine acționează ca parte a sistemului imunitar și ajută la țintirea și uciderea invadatorilor nedoriți în organism. Unele tipuri de proteine sunt semnalizatoare și promovează un anumit tip de creștere. Nenumăratele funcții ale gamei naturale de proteine umane le permit oamenilor de știință să aleagă anumite proteine, să cerceteze funcția exactă pe care o îndeplinește proteina și să potrivească această activitate cu condițiile medicale, în care proteina poate promova sănătatea.
Oamenii de știință au reușit să creeze surse non-naturale de multe dintre aceste proteine umane. Din punct de vedere istoric, o proteină umană a fost prezentă numai în surse umane, sau poate de la animale cu proteine similare. Nivelurile de proteine terapeutice din surse naturale au fost în general scăzute, reflectând concentrația proteinei în țesutul corpului. Un exemplu a fost un tip timpuriu de proteină terapeutică numită hormon de creștere uman, pe care medicii l-au extras din glandele pituitare uscate ale persoanelor decedate, pentru a-l injecta copiilor cu probleme de creștere.
Problemele de aprovizionare cu proteinele terapeutice s-au încheiat odată cu apariția ingineriei genetice. Oamenii de știință au putut identifica gena la un om care conținea instrucțiuni pentru o anumită proteină. Apoi au plasat acea genă într-o celulă animală, animală sau într-o celulă microbiană și au așteptat ca noul organism să producă proteina necesară.
Un exemplu animal întreg al acestor sisteme de producție este un porc modificat genetic care exprimă o proteină de coagulare a sângelui în laptele său, pe care oamenii de știință o pot extrage și purifica apoi. Cultura celulară este o metodă comună de producție. În această situație, celulele individuale conțin gena umană necesară și cresc independent unele de altele, dar exprimă proteina terapeutică în recipientul care deține celulele. Celulele din cultura celulară pot fi umane, animale sau microbiene.
Proteinele terapeutice acționează atunci când sunt livrate în interiorul unui corp, cum ar fi printr-o injecție. Organismul recunoaște proteina ca fiind funcțională și răspunde ca și cum proteina ar fi apărută în mod natural. Bolile care sunt controlabile prin medicamente proteice terapeutice includ anumite tipuri de anemie, forme specifice de diabet și hemofilie. Proteina terapeutică poate fi, de asemenea, utilizată în domeniul tratamentului cancerului, fibrozei chistice și bolilor de inimă.