Τα ορφανά φάρμακα είναι φάρμακα που αναπτύσσονται για τη θεραπεία ενός θέματος υγείας που είναι σχετικά σπάνιο. Επειδή η πιθανή αγορά για το φάρμακο είναι χαμηλή, οι φαρμακευτικές εταιρείες δεν παράγουν ούτε προωθούν το ορφανό φάρμακο σε μεγάλες ποσότητες. Συχνά, οι κυβερνήσεις προσφέρουν κάποιου είδους κίνητρο στον δημιουργό του φαρμάκου για την παραγωγή περιορισμένης ποσότητας για χρήση στη θεραπεία της σπάνιας νόσου.
Στις Ηνωμένες Πολιτείες, ένα ορφανό φάρμακο είναι ένα φάρμακο που έχει σχεδιαστεί ειδικά για χρήση στη θεραπεία μιας ιατρικής πάθησης που επηρεάζει λιγότερους από 200,000 ανθρώπους. Προκειμένου να ενθαρρυνθούν οι φαρμακευτικές εταιρείες να παράγουν περιορισμένες παρτίδες αυτών των φαρμάκων, η κυβέρνηση των ΗΠΑ θα παράσχει οφέλη όπως φορολογικές ελαφρύνσεις ή εγγύηση αποκλειστικότητας στην αγορά για ορισμένο χρονικό διάστημα, συχνά επτά χρόνια. Αυτή η προσέγγιση πιστεύεται ότι όχι μόνο βοηθά να διασφαλιστεί ότι το ορφανό φάρμακο είναι διαθέσιμο όταν χρειάζεται, αλλά και ότι επιτρέπει στον κατασκευαστή να μεγιστοποιήσει την απόδοση του φαρμάκου, καθώς κανένας άλλος κατασκευαστής φαρμάκων δεν μπορεί να παράγει και να διαθέσει το φάρμακο κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου.
Ενθαρρύνοντας την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων με αυτόν τον τρόπο, οι κυβερνήσεις δίνουν τη δυνατότητα σε μικρές ομάδες πολιτών που αντιμετωπίζουν σπάνιες ασθένειες να εξακολουθούν να έχουν πρόσβαση σε φάρμακα που θα τους βοηθήσουν να διαχειριστούν ή να θεραπεύσουν αυτές τις σχετικά σκοτεινές καταστάσεις. Η συνεχιζόμενη έρευνα κατά την περίοδο της αποκλειστικότητας μπορεί επίσης να αποφέρει πρόσθετες χρήσεις για διάφορα ορφανά φάρμακα. Αυτό θα διεύρυνε τη βάση των πιθανών χρηστών του φαρμάκου και ενδεχομένως θα του επέτρεπε να γίνει αρκετά κερδοφόρο ώστε ο κατασκευαστής να εμπορεύεται επιθετικά το φάρμακο ως θεραπεία για πολλές διαφορετικές παθήσεις και όχι μία.
Οι ιδιαιτερότητες ενός προγράμματος για ορφανά ναρκωτικά που χρηματοδοτείται από την κυβέρνηση θα διαφέρουν από χώρα σε χώρα. Διαφορετικά έθνη προσφέρουν διαφορετικά επίπεδα κινήτρων στις φαρμακευτικές εταιρείες να παράγουν μικρές ποσότητες ενός ορφανού φαρμάκου ετησίως. Σε ορισμένες περιπτώσεις, η κρατική χρηματοδότηση μπορεί να βοηθήσει στην υποστήριξη της έρευνας για ορφανά φάρμακα κατά τη διάρκεια της περιόδου αποκλειστικότητας. Οι κυβερνήσεις μπορούν επίσης να υιοθετήσουν έναν νόμο για τα ορφανά ναρκωτικά που διευκρινίζει τη νομική ερμηνεία του τι θεωρείται ορφανό ναρκωτικό. Η νομοθεσία μπορεί επίσης να προσδιορίζει τις προϋποθέσεις που πρέπει να πληρούνται για να ληφθούν φορολογικές ελαφρύνσεις και άλλα κίνητρα και να ορίζει τον αριθμό των ετών που ο αρχικός κατασκευαστής θα έχει αποκλειστικά δικαιώματα στην παραγωγή του φαρμάκου.
Στο παρελθόν, οι προσπάθειες των κατασκευαστών να διανείμουν πληροφορίες σχετικά με τα ορφανά φάρμακα επικεντρώνονταν κυρίως στην παροχή στους επαγγελματίες του ιατρικού τομέα λεπτομερειών σχετικά με τα φάρμακα. Ωστόσο, αυτό αλλάζει λόγω της ευρείας χρήσης του Διαδικτύου. Σήμερα, οι επαγγελματίες του ιατρικού τομέα, καθώς και οι μη κερδοσκοπικοί οργανισμοί, επιδιώκουν να εκπαιδεύσουν το κοινό σχετικά με τη φύση, τα συμπτώματα και τη θεραπεία σπάνιων ιατρικών παθήσεων μέσω ενημερωτικών ιστοσελίδων, συχνά χρησιμοποιώντας ρητά που είναι εύκολο να κατανοήσει ο μέσος άνθρωπος.