Η μοριακή ιατρική περιλαμβάνει την εφαρμογή γνώσεων σχετικά με τη μοριακή βάση της νόσου και τον τρόπο με τον οποίο μπορούν να εφαρμοστούν νέες κλινικές πρακτικές. Περιλαμβάνει πρακτικές, όπως παρεμβάσεις σε κυτταρικό και/ή επίπεδο DNA, συμπεριλαμβανομένων γενετικών και κυτταρικών θεραπειών, και ενσωμάτωση νέας κατανόησης, όπως αυτές που προέκυψαν από τη μελέτη της μεταμεταφραστικής τροποποίησης των πρωτεϊνών. Συχνά αναφέρεται σε ειδικότητες όπως η γονιδιωματική, η πρωτεϊνική και η βιοπληροφορική.
Οι μικροσκοπικοί παράγοντες που είναι ευρέως γνωστοί ως χειραγωγούμενοι στην πρακτική της μοριακής ιατρικής είναι τα γονίδια και το DNA. Υπάρχει ελπίδα ότι η μελέτη της γονιδιωματικής ιατρικής θα επιτρέψει τις γνώσεις που αποκτήθηκαν να εφαρμοστούν στην πράξη προληπτικά και προσωπικά, παρέχοντας εξατομικευμένες λύσεις σε ιατρικά ζητήματα. Ωστόσο, αυτό δεν αντιπροσωπεύει ολόκληρο το εύρος του πεδίου. Άλλοι παράγοντες που εμπλέκονται στη μοριακή ιατρική περιλαμβάνουν αντιβιοτικά, υδατάνθρακες, ένζυμα, ορμόνες, ανόργανα πολυμερή, λιπίδια, μέταλλα, συνθετικά οργανικά πολυμερή, ιούς και βιταμίνες.
Μια πρόσφατη έκθεση σχετικά με τη χρήση νανοσωματιδίων χρυσού βοηθά να διευκρινιστεί τι είναι η μοριακή ιατρική και τι μπορεί και τι μπορεί να κάνει. Η θεραπεία που περιλαμβάνει τον χρυσό στρέφεται γύρω από την ανακάλυψη των δυνατοτήτων του siRNA («μικρής παρεμβολής» RNA), ενός ριβονουκλεϊκού οξέος με την ικανότητα να «απενεργοποιεί» ειδικά στοχευμένα γονίδια. Το κάνουν αυτό, όπως υποδηλώνει το όνομά τους, παρεμβαίνοντας στο αγγελιοφόρο RNA που αποστέλλεται από ένα γονίδιο για να δημιουργήσει μια πρωτεΐνη.
Το πρόβλημα ήταν ότι πρώτον, η εισαγωγή των απαραίτητων ποσοτήτων siRNA στα ανθρώπινα κύτταρα και επίσης η αποτροπή της διάσπασής του προτού μπορέσει να δράσει ήταν ανυπέρβλητα εμπόδια. Τα νανοσωματίδια χρυσού έχει πλέον αποδειχθεί ότι μπορούν να μεταφέρουν το siRNA σε καλλιέργειες ανθρώπινων κυττάρων από την εργασία μιας ομάδας στο Πανεπιστήμιο Northwestern στο Έβανστον του Ιλινόις. Διαπίστωσαν ότι η χρήση νανοσωματιδίων χρυσού για την παροχή του siRNA, αντί να το εισάγουν μόνο του, αύξησε σημαντικά τη διάρκεια ζωής του. Επιπλέον, το siRNA που χορηγήθηκε με τα νανοσωματίδια χρυσού ήταν δύο φορές πιο αποτελεσματικό στη μείωση της δραστηριότητας των κυττάρων στα οποία προστέθηκαν από το siRNA μόνο.
Το επόμενο βήμα θα είναι η δοκιμή της τεχνικής σε ζωντανά σώματα, γιατί αυτό που λειτουργεί σε έναν πολιτισμό δεν μεταφράζεται απαραίτητα. Η ελπίδα είναι ότι αυτός ο τύπος τεχνικής θα μπορεί να χρησιμοποιηθεί για να «απενεργοποιήσει» στοχευμένα γονίδια, απενεργοποιώντας έτσι ιούς όπως το HIV-AIDS, καθώς και απενεργοποιώντας τα ανθρώπινα γονίδια που έχουν συνδεθεί από το Human Genome Project με διαταραχές και ασθένειες , όπως ο καρκίνος.