Τι είναι η Pegloticase;

Η πεγκλοτικάση είναι ένα συνταγογραφούμενο φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ενός τύπου αρθρίτιδας που είναι γνωστός ως ουρική αρθρίτιδα. Η ουρική αρθρίτιδα είναι μια επώδυνη κατάσταση που προκαλείται όταν οι κρύσταλλοι ουρικού οξέος συσσωρεύονται στις αρθρώσεις. Η πρώτη γραμμή θεραπείας για την ουρική αρθρίτιδα είναι η φαρμακευτική αγωγή που θα αποτρέψει το σχηματισμό ουρικού οξέος στο αίμα. Για εκείνους τους ασθενείς που δεν ανταποκρίνονται στην παραδοσιακή θεραπεία, η πεγλοτικάση είναι ένα ένζυμο που λειτουργεί μετατρέποντας το ουρικό οξύ σε ένα μόριο γνωστό ως αλλαντοΐνη. Η αλλαντοΐνη είναι υδατοδιαλυτή και αποβάλλεται εύκολα από τον οργανισμό.

Η ουρική αρθρίτιδα αναπτύσσεται όταν τα επίπεδα ουρικού οξέος στον ορό του αίματος αυξάνονται πέρα ​​από τα διαλυτά επίπεδα. Καθώς το ουρικό οξύ φτάνει σε επίπεδα κορεσμού στο αίμα, σχηματίζονται κρύσταλλοι που εγκαθίστανται στο υγρό που περιβάλλει τις αρθρώσεις. Οι αρθρώσεις στη συνέχεια φλεγμονώνονται, κάτι που είναι επώδυνο και μπορεί να προκαλεί αναπηρία. Η ουρική αρθρίτιδα μπορεί να αναπτυχθεί σε οποιαδήποτε άρθρωση, αλλά πιο συχνά εμφανίζεται στο μεγάλο δάκτυλο, το πόδι ή τον αστράγαλο. Τα επαναλαμβανόμενα επεισόδια ουρικής αρθρίτιδας μπορεί να οδηγήσουν στο σχηματισμό τόφων ή οζιδίων μέσα ή γύρω από την άρθρωση.

Παραδοσιακά, οι γιατροί αντιμετωπίζουν την ουρική αρθρίτιδα με το από του στόματος συνταγογραφούμενο φάρμακο αλλοπουρινόλη. Η αλλοπουρινόλη δρα εμποδίζοντας το σχηματισμό ουρικού οξέος, μειώνοντας έτσι τις συγκεντρώσεις στο αίμα. Μερικοί ασθενείς είτε δεν μπορούν να ανεχθούν την αλλοπουρινόλη είτε δεν βλέπουν μείωση των συμπτωμάτων με αυτό το φάρμακο. Αυτοί οι ασθενείς μπορεί να πληρούν τις προϋποθέσεις για θεραπεία με πεγκλοτικάση.

Η πεγκλοτικάση είναι μια γενετικά τροποποιημένη μορφή του ενζύμου ουρικάση των θηλαστικών. Αυτό το ένζυμο αναπτύσσεται στο βακτήριο Escherichia coli και, μετά τη συγκομιδή, συζευγνύεται με το μόριο μονομεθοξυπολυαιθυλενογλυκόλη (mPEG). Το Monomethoxy-PEG χρησιμεύει στο να διατηρεί το ένζυμο στο σώμα περισσότερο για να αυξήσει την αποτελεσματικότητά του. Η ουρικάση δρα στη διάσπαση του ουρικού οξέος μετά το σχηματισμό του.

Πριν από τη χορήγηση της πεγλοτικάσης, οι ασθενείς πρέπει να μετρήσουν τα επίπεδα ουρικού οξέος στον ορό τους. Ένα αποδεκτό επίπεδο ουρικού οξέος στον ορό είναι 6 χιλιοστόγραμμα/δεκατόλιτρο (mg/dL) ή λιγότερο. Εάν ο ασθενής έχει δοκιμάσει άλλα φάρμακα και τα επίπεδα ουρικού οξέος εξακολουθούν να είναι πολύ υψηλά, ο γιατρός μπορεί να συνταγογραφήσει πεγλοτικάση. Αυτό το φάρμακο χορηγείται από επαγγελματία υγείας και χορηγείται ως ενδοφλέβια έγχυση σε διάστημα δύο ωρών. Οι ασθενείς λαμβάνουν συνήθως μια δόση 8 mg πεγλοτικάσης κάθε δύο εβδομάδες.

Υπάρχουν ορισμένες ανεπιθύμητες ενέργειες μετά από έγχυση πεγλοτικάσης. Οι ασθενείς μπορεί να εμφανίσουν αλλεργική αντίδραση τη στιγμή της χορήγησης. Μπορεί επίσης να υπάρξει αύξηση των συμπτωμάτων της ουρικής αρθρίτιδας λόγω της απελευθέρωσης ουρικού οξέος από τους ιστούς. Οι γιατροί προσπαθούν να αποτρέψουν αυτές τις παρενέργειες συνταγογραφώντας αντιισταμινικά και κορτικοστεροειδή τουλάχιστον μία εβδομάδα πριν από την ένεση.