Οι φορείς γονιδιακής θεραπείας, επίσης γνωστοί ως φορείς μεταφοράς γονιδίων ή ιικοί φορείς, είναι ο μηχανισμός με τον οποίο ένα υγιές γονίδιο εισάγεται στον φυσιολογικό κλώνο δεοξυριβονουκλεϊκού οξέος (DNA) ενός ατόμου. Συνήθως, οι φορείς γονιδιακής θεραπείας είναι ιοί που έχουν τροποποιηθεί για να φέρουν ανθρώπινα γονίδια. Το 2011, η επιστήμη της γονιδιακής θεραπείας βρίσκεται ακόμα στα αρχικά της στάδια, αν και πολλοί γιατροί ελπίζουν ότι κάποια μέρα θα μπορέσει να διορθώσει πολλούς διαφορετικούς τύπους γενετικών καταστάσεων.
Υπάρχουν διάφοροι τύποι ιών που χρησιμοποιούνται στη γονιδιακή θεραπεία. Μερικοί από τους πιο συνηθισμένους τύπους περιλαμβάνουν αδενοϊούς, ιούς απλού έρπητα, ρετροϊούς και αδενοϊούς. Καθένας από αυτούς τους τύπους ιών επηρεάζει διαφορετικούς τύπους κυττάρων, πράγμα που σημαίνει ότι χρησιμοποιούνται στη γονιδιακή θεραπεία για τη στόχευση διαφορετικών διαταραχών. Οι ιοί που σχετίζονται με το αδενοειδές, για παράδειγμα, είναι σχεδιασμένοι να προσκολλώνται στο χρωμόσωμα 19, ενώ οι ιοί του απλού έρπητα ξεχωρίζουν τους νευρώνες.
Οι ιοί που έχουν τροποποιηθεί για να γίνουν φορείς γονιδιακής θεραπείας δεν είναι η ίδια εκδοχή του ιού που προκαλεί βλάβη στους ανθρώπους. Το γενετικό υλικό σε αυτούς τους τροποποιημένους ιούς έχει αντικατασταθεί με υγιή ανθρώπινα γονίδια που μπορούν να προσφέρουν θεραπεία για μια ιατρική πάθηση. Ένας τροποποιημένος ιός απλού έρπητα που χρησιμοποιείται στη γονιδιακή θεραπεία δεν μπορεί να προκαλέσει έρπη επειδή το γενετικό υλικό που προκαλεί τον έρπη έχει αφαιρεθεί από τον ιό.
Όλοι οι ιοί που χρησιμοποιούνται ως φορείς γονιδιακής θεραπείας πρέπει να είναι ικανοί να αναπαράγουν το DNA και όχι μόνο το ριβονουκλεϊκό οξύ (RNA), επειδή το RNA δεν μπορεί να χρησιμοποιηθεί για να αντικαταστήσει ένα κατεστραμμένο τμήμα του ανθρώπινου DNA. Εκτός από τους ιούς, υπάρχουν μερικοί άλλοι τρόποι με τους οποίους οι γιατροί μπορούν να εισάγουν υγιές DNA στα κύτταρα ενός ασθενούς. Μια μη ιική μορφή φορέα γονιδιακής θεραπείας είναι ένα λιπίδιο ή λίπος. Το λιπίδιο εισέρχεται σε ένα κύτταρο στόχο, όπου απελευθερώνει υγιές DNA για τη θεραπεία της διαταραχής. Είναι επίσης δυνατό να συνδεθεί υγιές DNA σε ένα άλλο μόριο που κανονικά θα έμπαινε σε ένα κύτταρο στόχο.
Ενώ είναι δυνατή η εισαγωγή υγιούς DNA απευθείας στα κύτταρα-στόχους, αυτή η προσέγγιση δεν είναι τόσο πρακτική όσο η χρήση ιών ως φορείς γονιδιακής θεραπείας. Η εισαγωγή του DNA απευθείας στα κύτταρα-στόχους απαιτεί μεγάλη ποσότητα DNA, επειδή το υγιές DNA δεν θα αντιγραφεί όπως είναι κατά τη διάρκεια του κύκλου ζωής του τροποποιημένου ιού. Επιπλέον, μόνο ορισμένοι τύποι κυττάρων μπορούν να λάβουν DNA μέσω της χρήσης μορίων ή λιπιδίων.