Stan genetyczny, w niedokrwistości sierpowatej, pacjent staje się anemiczny z powodu zmniejszenia czynnościowych krwinek czerwonych w krążeniu. W wyniku choroby wiele czerwonych krwinek staje się twardych, lepkich i zdeformowanych w półksiężyce. Ta deformacja uniemożliwia komórkom łatwe przemieszczanie się przez naczynia krwionośne, powodując bolesne blokady zwane kryzysami. Leczenie anemii sierpowatej obejmuje transfuzje krwi, suplementy mające na celu zwiększenie produkcji czerwonych krwinek oraz przeszczepy szpiku kostnego.
Transfuzje krwinek czerwonych mogą być głównym elementem leczenia anemii sierpowatej. Transfuzje są podawane pacjentom w razie potrzeby i mogą być okresowe lub rutynowe w zależności od ciężkości ich choroby. Transfuzje uzupełniają funkcjonalne krwinki czerwone i mogą pomóc w zapobieganiu kryzysom i hamowaniu produkcji hemoglobiny sierpowatej (HbS). Istnieje wiele zagrożeń związanych z tą formą leczenia, zwłaszcza z biegiem czasu, w tym zakażenia przenoszone przez transfuzje i alloimmunizacja, w których przetoczona krew wytwarza przeciwciała przeciwko pacjentowi.
Suplementy podawane pacjentom w leczeniu anemii sierpowatej obejmują kwas foliowy, hydroksymocznik i erytropoetynę. Kwas foliowy jest niezbędny podczas produkcji czerwonych krwinek, więc suplementacja może pomóc w zwiększeniu produkcji. To z kolei zwiększa tempo, w jakim pacjent uzupełnia funkcjonalne krwinki czerwone i pomaga zapobiegać anemii. Pacjentom zazwyczaj przepisuje się jeden miligram kwasu foliowego dziennie przez całe życie.
Hydroksymocznik podaje się pacjentom z umiarkowaną lub ciężką anemią sierpowatą. Związek jest stosowany w leczeniu anemii sierpowatej, ponieważ zwiększa produkcję hemoglobiny F, funkcjonalnej postaci hemoglobiny. Ten wzrost hemoglobiny może hamować produkcję HbS i zmniejsza zarówno liczbę, jak i nasilenie bolesnych kryzysów. Hydroksymocznik był kiedyś stosowany jako lek do chemioterapii, więc ma wiele skutków ubocznych, w tym nudności, wymioty i supresję szpiku kostnego.
Erytropoetyna to naturalny hormon w organizmie, który stymuluje produkcję czerwonych krwinek. Występuje naturalnie w organizmie i nasila się w okresach anemii, ale podawanie pacjentom zastrzyków z tego hormonu podczas leczenia anemii sierpowatej pomaga zapewnić im dodatkową dawkę energii. Ponieważ występuje naturalnie w szpiku kostnym, istnieje bardzo niewiele powiązanych skutków ubocznych.
Wreszcie przeszczep szpiku kostnego jest jedyną formą leczenia anemii sierpowatej, która działa leczniczo. Ta forma leczenia jest zazwyczaj stosowana u młodszych pacjentów, którzy są bardzo chorzy. Ze względu na konieczność i trudność w znalezieniu odpowiedniego dawcy, przeszczepy szpiku nie są dostępne dla wszystkich, którzy ich potrzebują. Istnieje również związane z tym ryzyko, w tym choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi, w której przeszczepione komórki atakują pacjenta, infekcję i krwawienie. Jeśli się powiedzie, oczekiwana długość życia pacjenta znacznie się wydłuża.