Το ανθρώπινο σώμα χρησιμοποιεί μια ποικιλία ουσιών για να παραμείνει ζωντανό, να αναπτυχθεί και να είναι υγιές. Μια σημαντική ομάδα χρήσιμων ουσιών στη βιολογία είναι οι πρωτεΐνες, και το σώμα παράγει πολλές από αυτές φυσικά. Οι επιστήμονες ανακάλυψαν ότι, για ορισμένες ασθένειες, η παροχή μιας πρωτεΐνης με βιολογική επίδραση στον οργανισμό θα μπορούσε να έχει ευεργετικά αποτελέσματα στον ασθενή. Αυτός ο τύπος πρωτεϊνικής φαρμακευτικής αγωγής ονομάζεται θεραπευτική πρωτεΐνη. Οι περισσότερες θεραπευτικές πρωτεΐνες προέρχονται από γενετικά τροποποιημένα ζωικά ή μικροβιακά κύτταρα.
Οι πρωτεΐνες αποτελούν ουσιαστικό μέρος της φυσιολογικής ανθρώπινης λειτουργίας. Υπάρχουν πολλές διαφορετικές ποικιλίες και όλες εκτελούν συγκεκριμένους ρόλους στο σώμα. Τα ένζυμα, τα οποία βοηθούν το σώμα να μετατρέψει μια ουσία σε άλλη μέσω μιας χημικής αντίδρασης, είναι μια σημαντική ομάδα. Ορισμένες φυσικές πρωτεΐνες είναι παράγοντες αίματος και βοηθούν τις πληγές να πήξουν μέχρι την απώλεια αίματος. Η ινσουλίνη είναι μια άλλη ανθρώπινη πρωτεΐνη και παίζει σημαντικό ρόλο στη ρύθμιση του σακχάρου στο αίμα.
Άλλες πρωτεΐνες δρουν ως μέρος του ανοσοποιητικού συστήματος και βοηθούν στο να στοχεύσουν και να σκοτώσουν ανεπιθύμητους εισβολείς στο σώμα. Μερικοί τύποι πρωτεΐνης είναι σηματοδοτικοί παράγοντες και προάγουν έναν συγκεκριμένο τύπο ανάπτυξης. Η μυριάδα των λειτουργιών της φυσικής σειράς ανθρώπινων πρωτεϊνών επιτρέπει στους επιστήμονες να επιλέξουν συγκεκριμένες πρωτεΐνες, να ερευνήσουν την ακριβή δουλειά που κάνει η πρωτεΐνη και να ταιριάξουν αυτή τη δουλειά με ιατρικές καταστάσεις, όπου αυτή η πρωτεΐνη μπορεί να προάγει την υγεία.
Οι επιστήμονες κατάφεραν να δημιουργήσουν μη φυσικές πηγές πολλών από αυτές τις ανθρώπινες πρωτεΐνες. Ιστορικά, μια ανθρώπινη πρωτεΐνη υπήρχε μόνο σε ανθρώπινες πηγές, ή ίσως από ζώα με παρόμοιες πρωτεΐνες. Τα επίπεδα της θεραπευτικής πρωτεΐνης από φυσικές πηγές ήταν γενικά χαμηλά, αντανακλώντας τη συγκέντρωση της πρωτεΐνης στον ιστό του σώματος. Ένα παράδειγμα ήταν ένας πρώιμος τύπος θεραπευτικής πρωτεΐνης που ονομάζεται ανθρώπινη αυξητική ορμόνη, την οποία οι γιατροί εξήγαγαν από αποξηραμένους αδένες της υπόφυσης νεκρών ανθρώπων, προκειμένου να την εγχύσουν σε παιδιά με προβλήματα ανάπτυξης.
Τα προβλήματα προμήθειας με θεραπευτική πρωτεΐνη έληξαν με την εμφάνιση της γενετικής μηχανικής. Οι επιστήμονες μπορούσαν να αναγνωρίσουν το γονίδιο σε έναν άνθρωπο που περιείχε τις οδηγίες για μια συγκεκριμένη πρωτεΐνη. Στη συνέχεια, τοποθέτησαν αυτό το γονίδιο σε ένα ζωικό, ζωικό κύτταρο ή ένα μικροβιακό κύτταρο και περίμεναν τον νέο οργανισμό να παράγει την απαιτούμενη πρωτεΐνη.
Ένα ολόκληρο ζωικό παράδειγμα αυτών των συστημάτων παραγωγής είναι ένας γενετικά τροποποιημένος χοίρος που εκφράζει μια πρωτεΐνη πήξης του αίματος στο γάλα του, την οποία οι επιστήμονες μπορούν στη συνέχεια να εξαγάγουν και να καθαρίσουν. Η κυτταρική καλλιέργεια είναι μια κοινή μέθοδος παραγωγής. Σε αυτήν την κατάσταση, τα μεμονωμένα κύτταρα περιέχουν το απαιτούμενο ανθρώπινο γονίδιο και αναπτύσσονται ανεξάρτητα το ένα από το άλλο, αλλά εκφράζουν τη θεραπευτική πρωτεΐνη στο δοχείο που συγκρατεί τα κύτταρα. Τα κύτταρα σε κυτταρική καλλιέργεια μπορεί να είναι ανθρώπινα, ζωικά ή μικροβιακά.
Οι θεραπευτικές πρωτεΐνες δρουν όταν χορηγούνται μέσα σε ένα σώμα, όπως μέσω ένεσης. Το σώμα αναγνωρίζει την πρωτεΐνη ως λειτουργική και ανταποκρίνεται σαν να υπήρχε στη φύση. Οι ασθένειες που μπορούν να ελεγχθούν μέσω θεραπευτικών πρωτεϊνικών φαρμάκων περιλαμβάνουν ορισμένους τύπους αναιμίας, συγκεκριμένες μορφές διαβήτη και αιμορροφιλία. Η θεραπευτική πρωτεΐνη μπορεί επίσης να είναι χρήσιμη στον τομέα της θεραπείας του καρκίνου, της κυστικής ίνωσης και των καρδιακών παθήσεων.