Κατά τη διάρκεια σχεδόν όλων των κλινικών δοκιμών φαρμάκων, ένα ορισμένο ποσοστό εθελοντών λαμβάνει ένα πανομοιότυπο, αλλά χημικά ουδέτερο χάπι ή ένεση που ονομάζεται εικονικό φάρμακο. Η ομάδα των εθελοντών που λαμβάνουν αυτό το εικονικό φάρμακο μπορεί να χρησιμοποιηθεί ως ομάδα ελέγχου, που σημαίνει ότι οι αντιδράσεις τους κατά τη διάρκεια της δοκιμής θα συγκριθούν με τους εθελοντές που έλαβαν πραγματικά την πραγματική φαρμακευτική αγωγή. Υπάρχει επίσης η πιθανότητα οι εθελοντές ή οι ίδιοι οι δοκιμαστές να μην έχουν ιδέα ποιοι εθελοντές έλαβαν εικονικό φάρμακο και ποιοι έλαβαν το πραγματικό φάρμακο. Σε αυτό το σενάριο, είναι γνωστό ότι εμφανίζεται ένα αμφιλεγόμενο φαινόμενο γνωστό ως φαινόμενο εικονικού φαρμάκου.
Το φαινόμενο εικονικού φαρμάκου εμφανίζεται κάθε φορά που η ισχυρή πίστη ενός εθελοντή στη θεραπεία πυροδοτεί πραγματικά μια βελτίωση στην υγεία του/της. Ακόμα κι αν χορηγηθεί στον ασθενή ή στον εθελοντή ένα εντελώς ακίνδυνο χάπι ζάχαρης ή μια ένεση αποστειρωμένου νερού, η πιθανότητα να λάβει ένα όφελος από το πραγματικό φάρμακο δημιουργεί ένα φαινόμενο εικονικού φαρμάκου. Σύμφωνα με ορισμένους ερευνητές, ένα ορισμένο ποσοστό των ασθενών που λαμβάνουν εν αγνοία τους ένα εικονικό φάρμακο αναφέρουν κάποια σημάδια βελτίωσης, ειδικά στους τομείς της διαχείρισης του πόνου και του συνολικού επιπέδου ενέργειας.
Οι περισσότεροι ειδικοί θεωρούν ότι το φαινόμενο του εικονικού φαρμάκου είναι ψυχοσωματικό, καθώς δεν υπάρχουν δραστικές ενώσεις στα εικονικά φάρμακα. Εικάζεται ότι οι ίδιοι οι ερευνητές βοηθούν στη δημιουργία αυτού του αποτελέσματος λέγοντας στους εθελοντές ότι μπορεί να έχουν λάβει ή όχι τη δραστική μορφή του φαρμάκου. Εάν ένας εθελοντής με κίνητρα επιλέξει να πιστέψει ότι έλαβε όντως το πραγματικό φάρμακο, τότε μπορεί να γίνει υπερβολικά ευαίσθητος σε οποιαδήποτε και όλες τις αλλαγές στην κατάστασή του. Είναι αρκετά ενδιαφέρον ότι πολλοί που έχουν βιώσει το φαινόμενο εικονικού φαρμάκου αναφέρουν μόνο μικρές έως μέτριες αλλαγές στην κατάστασή τους, όχι πλήρεις θεραπείες ή υφέσεις.
Το φαινόμενο εικονικού φαρμάκου θα μπορούσε επίσης να σχετίζεται με την απελευθέρωση από το σώμα φυσικών παυσίπονων που ονομάζονται ενδορφίνες, καθώς και με άλλες χημικές ουσίες που έχουν σχεδιαστεί για την καταπολέμηση της κατάθλιψης ή την αύξηση των επιπέδων ενέργειας. Ενώ το ίδιο το εικονικό φάρμακο μπορεί να μην έχει αισθητή επίδραση στη χημεία του σώματος ενός εθελοντή, ορισμένοι ασθενείς μπορεί να βιώσουν μια αίσθηση ηρεμίας ή ψυχικής ηρεμίας μετά τη λήψη μιας ευεργετικής θεραπείας. Αυτό το αποτέλεσμα μπορεί να είναι παρόμοιο με τα ψυχολογικά οφέλη που βιώνουν πολλοί άνθρωποι μετά την εξέταση του γιατρού. Η φαινομενική βελτίωση των συμπτωμάτων που προκαλείται από το φαινόμενο εικονικού φαρμάκου θα μπορούσε να είναι το αποτέλεσμα του εθελοντή να λάβει την προσωπική προσοχή και τη διαβεβαίωση ενός επαγγελματία.
Ωστόσο, το φαινόμενο εικονικού φαρμάκου δεν αναγνωρίζεται παγκοσμίως από τους ερευνητές. Σχεδόν όλα τα οφέλη που αναφέρονται είναι της ποικιλίας που δεν μπορεί να μετρηθεί, όπως η μείωση του πόνου ή η βελτίωση της νοητικής εστίασης, πράγμα που σημαίνει ότι δεν μπορούν να επαληθευτούν εύκολα μέσω τυπικών ιατρικών εξετάσεων. Ο εθελοντής που έλαβε ένα εικονικό φάρμακο μπορεί υποσυνείδητα να παρέχει απαντήσεις που πιστεύει ότι οι ερευνητές θα ήθελαν να ακούσουν, συγκεκριμένα πόσο αποτελεσματικό φαίνεται να είναι το δοκιμαστικό φάρμακο.