Atrasentan to lek, który blokuje proliferację komórek, co czyni go potencjalnie przydatnym w leczeniu raka. Od 2012 r. nadal uważano go za eksperymentalny, z wieloma badaniami klinicznymi w toku, aby ustalić, czy jest skuteczny w leczeniu różnych nowotworów. Wyniki były mieszane; niektóre badania wykazały, że może dobrze działać, podczas gdy inne sugerowały, że ma ograniczone korzyści w porównaniu z placebo. W niektórych regionach lek był dostępny w ramach programów współczucia dla pacjentów z nieuleczalnym rakiem, zainteresowanych wypróbowaniem terapii eksperymentalnych.
Związek ten należy do klasy leków zwanych antagonistami receptora białka endoteliny-1. Działa konkretnie na receptory alfa i działa w celu ograniczenia niekontrolowanego wzrostu komórek. W leczeniu raka daje to wyraźną przewagę, ponieważ atrasentan ma potencjalną zdolność do hamowania wzrostu guzów i zmuszania ich do kurczenia się w czasie. Wiele leków przeciwnowotworowych atakuje niektóre aspekty wzrostu i podziału komórek, aby zatrzymać guzy na ich torze.
Podobnie jak w przypadku innych leków, które nadal znajdują się w badaniach klinicznych, informacje na temat działań niepożądanych atrasentanu są ograniczone. W badaniach śledzono skutki uboczne przy różnych dawkach i porównywano je z placebo, ale informacje te nie są powszechnie ujawniane, dopóki proces badań klinicznych nie zostanie zakończony, a producenci przygotowują się do pakowania leku. W tym momencie są zobowiązani do ujawnienia informacji o skutkach ubocznych i dostarczenia danych o ich częstotliwości, aby lekarze i pacjenci mogli podejmować świadome decyzje dotyczące tego, jak i kiedy stosować leki.
Badania sugerują również, że lek może być przydatny w leczeniu nefropatii cukrzycowej. To powikłanie cukrzycy może być trudne do leczenia i może prowadzić do poważnych problemów dla pacjenta. Diabetycy z chorobą nerek, którzy przyjmowali atrasentan, poprawili się w trakcie leczenia, co wskazuje, że może to stać się opcją leczenia. Dalsze badania w celu weryfikacji tych wyników były niezbędne do potwierdzenia i opracowania zaleceń dotyczących dawkowania.
Zgodnie z konwencją, wielu producentów udostępnia ograniczoną ilość eksperymentalnych związków w ramach programów współczucia. Aby zakwalifikować się do przyjmowania leków takich jak atrasentan, pacjenci muszą cierpieć na nieuleczalną chorobę, która nie odpowiada na leczenie, co zostało potwierdzone przez jednego lub więcej lekarzy. Mogą ubiegać się o dostęp do leków, które nie są dopuszczone do powszechnego użytku, przy założeniu, że producent nie ponosi odpowiedzialności za ewentualne komplikacje lub skutki uboczne. Pacjenci stosujący współczucie mogą dostarczyć przydatnych danych na temat skuteczności i skutków ubocznych, ale ponieważ nie są oni starannie dobierani, tak jak uczestnicy badania klinicznego, może być trudno uogólnić te informacje.