Hemofilia to rzadka choroba krwi, która uniemożliwia prawidłowe krzepnięcie. Leczenie hemofilii będzie się różnić w zależności od ciężkości choroby i rodzaju występującej hemofilii — hemofilia A lub znacznie mniej powszechna hemofilia B. Rodzaje leczenia hemofilii obejmują wlewy krwi, terapię hormonalną, leki antyfibrynolityczne i terapię genową.
Najczęstsze leczenie hemofilii polega na wlewach stosowanych w celu uzupełnienia nieobecnych czynników krzepnięcia we krwi. Zabieg ten polega na wstrzykiwaniu czynnika krzepnięcia bezpośrednio do krwiobiegu. Czynnik krzepnięcia pomaga zapobiegać krwawieniu przed jego rozpoczęciem lub zatrzymać krwawienie po jego rozpoczęciu. To leczenie jest najczęściej stosowane w przypadku ciężkiej hemofilii, ale może być stosowane u pacjentów z umiarkowaną hemofilią. Prawie nigdy nie stosuje się go w łagodnej hemofilii.
Innym możliwym sposobem leczenia hemofilii jest desmopresyna, syntetyczny hormon, który można stosować w leczeniu łagodnej do umiarkowanej hemofilii. Służy do zastąpienia naturalnego hormonu wazopresyny, który kontroluje ciśnienie krwi. Kiedy chory na hemofilię dozna urazu, desmopresyna pomoże poprzez kontrolowanie i zwężanie naczyń krwionośnych w celu pobudzenia krzepnięcia.
Desmopresyna do krzepnięcia opiera się na białku zmagazynowanym w organizmie. Poziom przechowywanego białka różni się w zależności od osoby, więc skuteczność desmopresyny będzie różna dla każdego pacjenta. Inną wadą desmopresyny jest to, że może leczyć tylko hemofilię A i nie pomaga osobom z hemofilią B.
Leki przeciwfibrynolityczne są stosowane w leczeniu hemofilii w szczególnych okolicznościach lub w połączeniu z innymi metodami. Leki te działają w celu neutralizacji substancji chemicznych w błonach śluzowych nosa, ust i dróg moczowych, które rozbijają skrzepy krwi. Metoda ta ogranicza się do zatrzymania nadmiernej utraty krwi w nosie, ustach i drogach moczowych. Często stosuje się go w celu zatrzymania krwawienia z nosa lub krwawienia z jamy ustnej po zabiegu stomatologicznym.
Terapia genowa stanowi potencjalne lekarstwo na hemofilię. Na początku osiągnięto pewien znaczący sukces i naukowcy mieli nadzieję, ale rzeczywiste wyniki u ludzi były mieszane. Przeprowadzono badania na zwierzętach i sugerują, że jest nadzieja na lekarstwo.